В доклинических исследованиях препарат продемонстрировал способность останавливать гибель нейронов.
Ученые из Германии проанализировали результаты 2-й фазы рандомизированного исследования препарата фасудил в качестве потенциальной терапии бокового амиотрофического склероза. Ранее этот препарат — низкомолекулярный ингибитор Rho-ассоциированной киназы (ROCK) — был одобрен для лечения субарахноидального кровоизлияния. В доклинических исследованиях препарата было доказано, что он ослабляет нейродегенерацию, модулирует нейровоспаление и способствует регенерации аксонов. Результаты работы были недавно опубликованы в журнале The Lancet.
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором гибнут нейроны спинного и головного мозга, из-за чего человек теряет способность самостоятельно двигаться, принимать пищу и дышать. Патология встречается с частотой 2-3 случая на 100 тысяч человек.
Исследование безопасности и переносимости препарата фасудил среди пациентов с боковым амиотрофическим склерозом проходило в период с 20 февраля 2019 года по 20 апреля 2022 года и включало 120 участников, разделенных на три группы: в первой пациенты получали фасудил в дозировке 30 мг, во второй — 60 мг и в третьей — плацебо.
Препарат хорошо переносился и не вызвал серьезных нежелательных явлений. При этом лечение фасудилом в течение 20 дней не оказало существенного влияния на выживаемость, что авторы работы связывают с кратковременностью терапии и в дальнейшем планируют увеличить дозу исследуемого препарата и провести более масштабное и продолжительное исследование.
Новости о новейших лекарствах, истории людей с необычными заболеваниями – на портале «Помощь редким».
Узнать больше о редких заболеваниях можно 27-28 ноября 2024 на онлайн-конференции «Редкие (орфанные) заболевания: междисциплинарный подход к диагностике и лечению». Зарегистрируйтесь, чтобы задать вопросы ведущим педиатрам или получить видеозапись лекций на почту.