Лекарство предназначено для взрослых больных, которым не помогает другая ферментозаместительная терапия.
Двухкомпонентный препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа-атга) + Opfolda (миглустат) для лечения болезни Помпе американской фармацевтической компании Amicus Therapeutics получил одобрение Федеральной службы за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Лекарство предназначено для лечения взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, у которых не наблюдается улучшения на фоне проводимой ферментозаместительной терапии. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена – это тяжелое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Снижение уровня GAA вызывает накопление гликогена в мышцах, которые становятся слабыми и постепенно атрофируются. Болезнь поражает одного из 14 000 – 300 000 человек.
Действие Рombiliti основано на расщеплении гликогена, а Opfolda применяется для стабилизации фермента в крови. Ранее FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии», который облегчает процесс разработки и рассмотрения препаратов.
Терапию Рombiliti + Opfolda следует начинать через 2 недели после последней дозы ферментозаместительной терапии. Рекомендуемая доза Рombiliti составляет 20 мг/кг, которую вводят раз в две недели путем внутривенной инфузии в течение 4 часов. За час до процедуры больной должен перорально принять Opfolda.
Помимо нового двухкомпонентного лекарства в США для лечения болезни Помпе одобрены другие препараты от компании Sanofi с действующими веществами алглюкозидаза альфа и авалглюкозидаза альфа.
Читайте также:
Новейший препарат для лечения болезни Помпе может существенно улучшить состояние стабильных больных
