Экспертный совет благотворительного госфонда «Круг добра» рассмотрел ряд вопросов по расширению перечня закупок препаратов для тяжелобольных детей. Основные решения касались включения новых препаратов для лечения онкогематологических заболеваний, гемофилии А и легочной артериальной гипертензии. Эксперты также одобрили 355 новых заявок на обеспечение детей лекарствами и медтехникой, а также 45 заявок на перераспределение технических средств реабилитации, сообщили в пресс-службе организации.
В частности, экспертный совет рассмотрел вопрос о включении в перечень нозологий фонда гемофилии А и препарата эфанесоктоког альфа (ТН «Алтувокт» и «Алтувийо») для терапии этого заболевания. Препарат предназначен для детей с неингибиторной формой заболевания, имеющих тяжелые клинические проявления.
Для терапии острого миелоидного лейкоза и острого лимфобластного лейкоза эксперты предложили включить препарат ревумениб (ТН «Ревуфорж»). Его планируют рекомендовать детям с рефрактерными/рецидивирующими формами заболеваний при наличии химерного гена KMT2A.
Кроме того, совет обсудил препарат мацитентан (ТН «Опсамит») в диспергируемой форме для детей с легочной артериальной гипертензией. Это лекарство расширит возможности терапии для пациентов от 2 лет с определенными гемодинамическими показателями.
Отдельно обсуждалась ситуация с поставками препарата деландистроген моксепарвовек (ТН «Элевидис») для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Перед членами экспертного совета фонда выступила представитель Roche с докладом о ситуации с поставками генного препарата. По ее словам, несмотря на временную приостановку поставок в США, в Россию препарат продолжает поступать. С 2024 года его получили 156 пациентов в возрасте от 4 до 9 лет.
В июле Sarepta Therapeutics, производитель генной терапии «Элевидис», на некоторое время добровольно приостановила поставку препарата в США. Ее партнер Roche также приостановил поставки на рынки стран, которые ориентируются на решения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
