Сейчас омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования.
Новый лекарственный препарат для лечения атаксии Фридрейха, разработанный компанией Reata Pharmaceuticals, омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования на людях. Ранее препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Атаксия Фридрейха — это наследственное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене FXN. Он кодирует белок фратаксин, который играет важную роль в метаболизме железа. Болезнь проявляется нарушением моторики и координации движений, нарушением речи и движений глаз, сколиозом, проблемами с сердцем, потерей зрения, но не затрагивает интеллект. Встречается у одного из 20 000 – 50 000 человек.
Эффективного метода лечения атаксии Фридрейха еще не существует. Все доступные методы терапии направлены на устранение симптомов и общую поддержку больных. Это физиотерапия, использование протезов и инвалидных кресел, медикаментозное лечение при болезни сердца, баклофен и ботулотоксин при мышечной спастичности.
При атаксии Фридрейха дефицит фратаксина приводит к нарушению работы фактора транскрипции NRF2 — особого белка, который защищает клетки от токсинов и окислительного стресса. Препарат омавелоксолон активирует NRF2 и повышает его уровень. В настоящее время лекарство проходит вторую фазу рандомизированного клинического исследования, в котором принимают участие больные атаксией Фридрейха в возрасте от 16 до 40 лет. Одни из них ежедневно получают 150 мг омавелоксолон, другие — плацебо.
Группа испытуемых, проходящая лечение новым препаратом, продемонстрировала статистически значимое замедление развития основных симптомов заболевания, в то время как в группе плацебо оно продолжало прогрессировать. Результаты трехлетних наблюдений показали, что фактически развитие заболевание замедлилось на 55%.
Среди нежелательных явлений в группе омавелоксолона были названы головная боль, тошнота, усталость и диарея. По мере привыкания больных к лечению препарат переносился легче.
Больше статей на портале "Помощь редким"