Эффективность лекарства доказали в ходе доклинических исследований.
Группа ученых из Каролинского института (Швеция) показала, что существующий препарат от лепры (проказы, болезни Хансена) клофазимин может использоваться в качестве терапии тяжелого нейродегенеративного заболевания — болезни Гентингтона. Результаты доклинических исследований опубликованы в журнале eBioMedicine.
Болезнь Гентингтона — редкое наследственное заболевание нервной системы, вызывающее нарушение памяти, деменцию, появление хаотичных движений рук и ног (хорею). Патология встречается у 7-12 человек из 100 тысяч.
Болезнь Гентингтона относится к так называемым полиглутаминовым заболеваниям, для которых характерно образование аномальных белков, содержащих полиглутамин (PolyQ). Шведские ученые проанализировали сотни лекарств и обнаружили в ходе исследования на рыбках данио и червях, что препарат от лепры клофазимин снижает токсичность этих белков и восстанавливает функцию митохондрий — органелл, отвечающих за выработку энергии внутри клеток.
Сейчас задача исследователей состоит в том, чтобы найти способ, позволяющий повысить эффективность проникновения клофазимина в нервную систему. В поисках решения они проверяют действие препарата на различных моделях нейродегенеративных заболеваний у млекопитающих.
Читайте также: Марина Кочан: «Люди с болезнью Гентингтона закрываются от общества и не принимают помощь даже самых близких людей»