Я врач, который почти не выписывает лекарства. Всего три года назад появилось первое лекарство от генетического заболевания СМА (спинальная мышечная атрофия), одно из самых дорогих лекарств в мире.
Очень страшная болезнь
Это смертельное заболевание, которое проявляется у детей. Дети с СМА интеллектуально полноценные и внешне не отличаются от остальных. Проявляется болезнь в постепенным отказе спинного мозга и, следственно, всех мышц, в том числе внутренних, что приводит к смерти. Происходит это из-за повреждения гена, который должен вырабатывать белок SMN/
Что за лекарство?
Лекарство “Золгенсма” — это укол, который вводится внутривенно. Один такой укол может полностью вылечить ребенка и он продолжит жить как самый обычный человек без последствий для здоровья. Еще три года назад, спасти этих детей было невозможно.
Золгенсма первое в мире лекарство, которое лечит генетическое заболевание. Оно делает то, что раньше можно было увидеть только в фантастике: проникает в днк, встраивается в тот кусок, который поврежден и переписывает его. После этого, ген начинает вырабатывать необходимый белок.
Почему так дорого?
Любая фармкомпания в первую очередь существует, чтобы заработать деньги, и после разработки нового препарата, а в особенности препарата генной терапии, им нужно отбить все свои огромные расходы на исследования. Государство дает компании срок, например, 10 лет, во время которого у компании монополия на свой препарат, после истечения срока, все остальный фармкомпании имеют право делать аналоги.
Есть еще другая легенда-история. Говорят, что руководство компании посчитало, сколько один человек в среднем (они взяли Америку) заработает за свою жизнь денег. Эту сумму и выбрали в качестве цены за укол.
2 миллиона долларов — цена человеческой жизни.
Хорошие новости
Не смотря на то, что сумма огромная и никакая страховка ее не покроет, все страны заинтересованы в том, чтобы участвовать в применении новейших препаратах, ну и, конечно, в том, чтобы не терять свой авторитет. По этой причине, в нашей стране практически все дети с этим заболеванием получают препарат, либо с государственной помощью, либо с помощью волонтеров.
