Исследователи из Тель-Авивского университета продемонстрировали, что система CRISPR/Cas9 эффективна при лечении метастатического рака. Это является серьезным прорывом на пути поиска лекарств от рака.
Это первое в мире исследование, доказывающее, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака в живом организме. Следует подчеркнуть, что эта система не является химиотерапией и не имеет известных побочных эффектов, в то время как раковые клетки, обработанные с ее помощью, никогда вновь не станут активными. «Молекулярные ножницы» Cas9 могут удалять или изменять определенные гены раковых клеток, тем самым предотвращая их дальнейшее деление.
Исследователям удалось разработать систему доставки на основе липидных наночастиц. Система, называемая CRISPR-LNPs, внутри очень маленькой липидной капли несет Cas9-мРНК и направляющую РНК. В качестве гена-мишени для редактирования ученые выбрали ген PLK1, который кодирует киназу, необходимую для прохождения митоза. Отсутствие этой киназы приводит к остановке клеточного цикла в фазе G2-M и гибели делящихся клеток.
Чтобы изучить возможность использования этой технологии в области онкологии, ученые выбрали два самых смертоносных рака: глиобластому и метастатический рак яичников.
Глиобластома — это наиболее агрессивный тип рака головного мозга, ожидаемая продолжительность жизни при котором составляет 15 месяцев после постановки диагноза, а пятилетняя выживаемость — 3 %. Исследователи продемонстрировали, что в результате однократной инъекции CRISPR-LNP в 70 % опухолевых клеток произошло редактирование гена PLK1. Это привело к подавлению роста опухоли на 50 % и улучшило общую выживаемость животных примерно на 30 %.
Эффективная работа системы CRISPR-LNP была показана также и при раке яичников. Этот рак является самым агрессивным раком женской репродуктивной системы. У большинства пациенток диагностируется запущенная стадия заболевания, когда метастазы уже распространились по организму. Для этого вида рака ученые организовали системную доставку липидных наночастиц. На липидные частицы были помещены антитела к белку EGFR, который активно экспрессируется на поверхности клеток этого типа рака. В результате внутрибрюшинных инъекций наночастиц ген PLK1 был отредактирован в 80 % клеток, при этом выживаемость животных увеличилась на 80 %.
Исследователи отмечают, что технология редактирования генома CRISPR продемонстрировала огромный потенциал для лечения различных типов рака. Также эта методика открывает множество новых возможностей для лечения редких генетических нарушений и хронических вирусных заболеваний, таких как СПИД.
