Экспертный совет фонда «Круг добра» включил еще одно заболевание – первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз – в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических, в том числе редких (орфанных) заболеваний.
Это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, которое приводит к нарушению клеточной цитотоксичности – важного компонента иммунной системы. Чаще всего оно встречается у пациентов в раннем детском возрасте.
На сайте фонда сообщается, что в 2020-м году были проведены регистрационные, а в 2022-м – ретроспективные исследования препарата эмапалумаб для лечения этого заболевания. Препарат не зарегистрирован в России, но в Национальном медицинском исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева уже накоплен эффективный опыт его применения.
Попечительский совет фонда утвердил включение эмапалумаба в перечень лекарственных препаратов для закупки. Также в перечень включен препарат сиролимус для подопечных «Круга добра» с туберозным склерозом.
Мы пишем о российской и мировой медицине, о работе отечественных и зарубежных НКО, о социальных изменениях, об инклюзии, толерантности и доступности среды.
Подписывайтесь на наш канал - Русфонд. Медиа. Вдохновляем действоват
