☝️Ни для кого не секрет, что сфера биотехнологий и фармацевтики на бирже отличается от всех иных сфер своей особой спецификой и катализаторами роста и падения котировок, которые делают акции компаний из этой сферы крайне волатильными.
👉Чтобы уметь успешно анализировать и инвестировать в компании из этой сферы, необходимо знать принципы их работы, основные термины и понятия.
▶️ Подача NDA/BLA: что это такое?
📍NDA (букв. «Новая заявка на лекарство») - это документ, с помощью которого компания официально предлагает FDA (англ. Food and Drug Administration, FDA, USFDA, букв. "Управление еды и лекарств") одобрить новый фармацевтический препарат для продажи и маркетинга в США.
Данные, собранные в ходе исследований на животных и клинических испытаний на людях исследуемых новых лекарств (IND), становятся частью NDA.
☝️Цели подачи NDA заключаются в предоставлении достаточной информации, чтобы FDA могло принять следующие ключевые решения:
▪️Является ли препарат безопасным и эффективным в предлагаемом(ых) использовании (использованиях) и перевешивают ли преимущества препарата риски?
▪️Уместна ли предлагаемая маркировка препарата (этикетка упаковки) и что она должна содержать?
▪️Достаточны ли методы, используемые при производстве препарата, и средства контроля, используемые для поддержания качества препарата, для сохранения идентичности, его прочности, качества и чистоты?
Заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) - это запрос разрешения на внедрение или доставку для внедрения биологического продукта.
▶️ Подача sNDA/sBLA: что это такое?
Чтобы изменить этикетку уже одобренного препарата, вывести на рынок его новую дозировку или эффективность препарата или изменить способ производства лекарства, компания должна подать дополнительную новую заявку на лекарство (sNDA/sBLA).
▶️Какие фазы исследований проходит препарат перед его одобрением FDA и началом продаж?
▪️Фаза 1
Состоит из тестирования препарата у небольшого числа людей, обычно здоровых добровольцев, для определения предварительной безопасности и допустимого диапазона доз.
▪️Фаза 2
Обычно включает в себя исследования в ограниченной популяции пациентов для оценки эффективности лекарственного препарата у людей, страдающих заболеванием или состоянием здоровья, для которого показан продукт, определения переносимости дозировки и оптимальной дозировки, а также выявления возможных общих побочных эффектов и рисков для безопасности.
▪️Фаза 3
Состоит из дополнительных контролируемых испытаний на нескольких клинических площадках для установления клинической безопасности и эффективности в расширенной популяции пациентов географически рассредоточенных испытательных полигонов для оценки общей взаимосвязи между пользой и риском для администрирования продукта и обеспечения надлежащей основы для маркировки продукта.
❗️Успехи в клинических исследованиях препаратов являются мощными катализаторами для роста акций. Самым ярким и актуальным примером являются акции $MRNA которые на новостях об успехах в КИ вакцины покоряли все новые и новые высоты. С другой стороны, любой негатив в исследованиях препаратов может быть мощным катализатором стремительного и резкого падения акций, как это, например, произошло в $ZYNE $GOSS
▶️ Что такое AdCom?
AdCom - это консультативный комитет FDA. Консультативный комитет придает доверие процессу обзора продукции и обеспечивает форум для публичного обсуждения некоторых спорных вопросов. Этот процесс помогает разрешить сложные вопросы, на которые нет однозначных ответов.
Что касается конкретных продуктов, консультативные комитеты рассматривают имеющиеся доказательства и предоставляют научные и медицинские консультации по безопасности, эффективности и надлежащему использованию.
Комитет, как правило, будет голосовать за эффективность и безопасность продукта.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), хотя и не связано решением комитета, но, как правило (но не всегда) следует советам, данным комитетом, при принятии своего решения в день или до даты PDUFA.
Заседание Консультативного комитета, как правило, созывается примерно за 2-4 месяца до даты PDUFA.
❗️Иногда, в силу особой значимости препарата, данное заседание не проводится, как, например, в $GTHX при одобрении Трилациклиба 15.02.2021.
▶️Что такое PDUFA и «Приоритетный обзор»?
Дата принятия FDA решения по закону о плате за использование рецептурных лекарств (PDUFA) является целевой датой принятия решения FDA о новом применении лекарств (NDA). Проще говоря, это «дата утверждения препарата FDA».
❗️FDA может одобрить продукт или выпустить полное ответное письмо (CRL), если оно решит не одобрять его.
В CRL подробно изложены конкретные недостатки и, в соответствующих случаях, действия, необходимые для размещения повторной заявки для утверждения.
❗️Выпуск CRL является крайне негативной новостью для акций компании. Эффект Вы можете увидеть на примере $HRTX когда акция потеряла порядка 50% за несколько минут на новости о получении CRL. Хуже может быть только отказ в одобрении FDA, или провал в КИ препарата.
📍Обычный срок рассмотрения NDA и BLA у FDA составляет 12 месяцев после подачи заявки (10 месяцев после 60-дневного периода подачи).
☝️Незначительному числу продуктов (например, Трилациклибу от $GTHX ) иногда везет получить «приоритетный обзор», при котором решение FDA принимается через 8 месяцев (6 месяцев после 60-дневного периода подачи заявки). Иногда решение об одобрении продукта, рассматриваемое в приоритете, издается до даты приоритетного рассмотрения заявки.
❗️«Приоритетный обзор» присваивается лекарствам, которые предлагают серьезные достижения в лечении или обеспечивают лечение там, где не существует адекватной и эффективной терапии.
▶️ Перенос даты PDUFA.
FDA разрешено продлевать дату PDUFA при определенных обстоятельствах, но оно обязано информировать компанию об этом. Очновные причины:
1. Поправка к первоначальной заявке компании, к эффективности кандидата на одобрение или повторное представление любой из этих заявок, поданные в любое время в течение срока рассмотрения, может продлить срок рассмотрения заявки на 3 месяца.
2. Серьезная поправка может включать, например, новый крупный отчет об исследовании клинической безопасности/эффективности; крупный повторный анализ ранее представленных исследований или представление REMS (стратегий оценки рисков и смягчения последствий).
3. Основная поправка к производственному дополнению, представленная в любое время в течение срока рассмотрения заявки, может продлить срок рассмотрения заявки на два месяца.
▶️ Статус «Прорывная терапия»: что это?
Статус «Прорывной терапии» присваивается FDA препаратам, предназначенным отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или угрожающего жизни заболевания или состояния, предварительные клинические данные которого указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения на одной или нескольких клинически значимых конечных точках, таких как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранней стадии клинического развития. Данный статус, например, также был присвоен Трилациклибу от $GTHX (К-к-комбо 🔥)
❗️Если препарат обозначен как «прорывная терапия», FDA ускорит рассмотрение и одобрение такого препарата. На сегодняшний день, FDA предоставило этот статус менее половине от всех заявленных на одобрение препаратов.
