Американские исследователи представили метод генной терапии, который позволяет одновременно корректировать множество наследственных мутаций. Подход основан на ретронах — бактериальных фрагментах ДНК, изначально защищающих микробы от вирусов. В опытах на рыбках данио‑рерио с мутациями, вызывающими сколиоз, технология впервые продемонстрировала устранение патогенных изменений у позвоночных. Статья опубликована в Nature Biotechnology.
Ранее эффективность ретронов в клетках млекопитающих не превышала 1,5% отредактированных клеток. Улучшенная версия повысила показатель до 30%, и авторы рассчитывают на дальнейший рост. В отличие от CRISPR/Cas9, новый метод может заменять целые дефектные участки ДНК на здоровые копии, что делает его более универсальным для пациентов с разными комбинациями мутаций. По словам соавтора работы Джесси Баффингтона (Техасский университет), цель — создать инструмент, пригодный для большего числа людей с редкими вариантами.
Сейчас команда адаптирует технологию для лечения муковисцидоза, вызванного мутациями в гене CFTR, нарушающими функцию дыхательных путей.
Читайте также:
