Биотех-компания CRISPR Therapeutics совместно с компанией Vertex разработали новую терапию для наследственных заболеваний крови. Она называется exa-cel (сокращенно от exagamglogene autotemcel). Новый метод лечения должен помочь пациентам с редкими генетическими заболеваниями крови — бета-талассемией и серповидноклеточной анемией.
В ближайшее время разработчики представят новый препарат на одобрение регулирующим органам и надеются, что он появится в продаже уже в 2023 году. Для создания препарата было задействована технология генного редактирования CRISPR «ex-vivo» (выполняется вне реального тела): сначала извлекаются стволовые клетки пациента, после чего клеточная ДНК модифицируется exa-cel, чтобы стимулировать производство гемоглобина, который организм обычно вырабатывает только в младенчестве. Затем модифицированные клетки возвращаются пациенту, чтобы повысить выработку гемоглобина и эритроцитов, сохраняя их на должном уровне.
CRISPR — не единственная генная терапия, которая произвела фурор за последние несколько недель. В июне Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало единодушно рекомендацию генной терапии, не основанной на CRISPR. Биотех-компания Bluebird Bio из Кембриджа придумала новый способ лечения церебральной адренолейкодистрофии — заболевания, которое разъедает белое вещество головного мозга у детей. Оно мало поддается лечению и обычно приводит к смерти в течение пяти лет.