Всего каких-то 3 года назад, в мае 2019 года на рынке появился лекарственный препарат, который обновил "антирекорд" стоимости. Всего одна инъекция такого лекарства стоит более 2 миллионов долларов и, пожалуй, способна пошатнуть бюджет какого-нибудь небольшого государства, однако, может и спасти чью-то жизнь.
О том, какой препарат стоит настолько дорого и какое заболевание им лечат, я расскажу Вам в данном материале.
Статья носит исключительно информационный характер, при возникновении симптомов какого-либо заболевания - обратитесь к специалисту!
«Zolgensma» - дороже пока просто нет
Самый дорогой лекарственный препарат в мире был разработан компанией "Новартис" и вышел на рынок в мае 2019 года. Лекарство направлено на борьбу с тяжелейшим заболеванием - спинальной мышечной атрофией, от которой во всем мире страдает около 3,5 тысяч детей. Всего одна инъекция способна побороть заболевание, однако, цена препарата непомерно дорогая - за одну инъекцию производитель просит отдать 2,125 миллиона долларов.
Онасемноген абепарвовек (не патентованное название "Золгенсмы") разрабатывался более 10 лет. Действие препарата основано на замене "дефектного" гена на функционально активный, что приводит к полному исчезновению болезни и возвращению нормального функционирования организма. Наиболее эффективно введение препарата в первые месяцы жизни, так как чем дольше активен пораженный ген, тем тяжелее становится состояние ребенка.
В настоящее время препарат зарегистрирован и применяется в ряде стран, таких как: США, страны Евросоюза, Япония и Бразилия. В России препарат пока свободно не применяется, однако, допускается возможность его ввоза и использования "по жизненным" показаниям.
Что лечат «Zolgensm`ой» и есть ли какая-нибудь альтернатива данному препарату
Препарат разработан как средство генной терапии при спинальной мышечной атрофии - опасного нейродегенеративного заболевания, в результате которого у человека происходит атрофия скелетных мышц. Следствием этого может явиться то, что пациент не сможет ходить, стоять или сидеть без поддержки со стороны.
При отсутствии своевременного адекватного лечения пациенты со временем утрачивают способность дышать и глотать. Как правило, пациенты, страдающие наиболее тяжелыми формами спинально-мышечной атрофии, не доживают даже до 2-х летнего возраста.
В настоящее время существует два эффективных препарата, способных устранить проявления заболевания или излечить от него, одним из которых как раз и является "Золгенсма". Его аналог ("Спинраза" - препарат, вышедший в 2016 году и в настоящий момент зарегистрированный на территории многих стран, включая Россию, стоимость одного введения которого составляет 125 тысяч долларов) требует постоянных поддерживающих инъекций на протяжении всей жизни пациента и способен только "убрать" симптомы, но не полностью излечить от заболевания.
Почему препарат стоит настолько дорого
Компания, производящая препарат "Золгенсма", не раскрывает себестоимость его производства, поэтому экспертные оценки стоимости препарата базируются на приблизительных расчетах, основанных на двух показателях - качество жизни пациента с учетом прожитых лет и годы жизни, которые препарат может добавить. По данным исследователей стоимость «Zolgensma» должна составлять в пределах от 1,2 до 1,9 миллионов долларов. Аналогичное лечение препаратом "Спинраза" в течение 10 лет обойдется в 10 миллионов долларов, что дороже в долгосрочной перспективе.
Насколько оправданы такие высокие ценники и сколько пациентов смогут получить эффективное лечение - вопрос, к большому сожалению, риторический.
Даже несмотря на то, что лечение подобными препаратами финансируется государством, получать его могут не все пациенты. Возможно, в будущем с развитием препаратов-аналогов ценники на данные лекарства станут меньше, и лечение будет более доступным для гораздо большего количества пациентов.
Спасибо, что дочитали материал до конца! Подписывайтесь на канал, чтобы не пропускать новые публикации, а также оценивайте материал и задавайте свои вопросы в комментариях! Надеюсь, что представленная в данной статье информация была Вам интересна!:)
Хочу отметить, что статья несет исключительно информационный характер. При проявлении симптомов какого-либо заболевания - обратитесь за консультацией к врачу!