Многие лекарства стоят недешево – ценник может доходить до нескольких тысяч рублей. Но есть такие препараты купить которые не по карману не только обычному человеку, но и целому государству.
Что это за «волшебные» лекарства, от чего лечат, сколько стоят и почему так дорого стоят, обсудим с Юлией Буцких – терапевтом ЛДЦ «Кутузовский».
№ 1 – «Золгенсма»
На сегодня – это самый дорогой препарат в мире. Цена всего одной дозы – чуть больше 2,1 млн долларов . Разработка компании Novartis от спинальной мышечной атрофии (СМА). При этом генетическом заболевании происходит мутация в гене SMN1, что нарушает питание и работу особых нейронов, управляющих работой мышц всего тела. У пациента развивается мышечная слабость, наступает инвалидность и смерть. Болезнь есть примерно у одного из десяти тысяч детей, а без лечения продолжительность жизни больного от двух до 10 лет.
«Золгенсма» – настоящий прорыв в терапии СМА. Если ввести препарат до двухлетнего возраста, пока повреждение нейронов хоть частично обратимы, то есть вероятность (около 90%) не только улучшить мышечную активность ребенка, а и полностью вылечить его. Инъекция делается в спинной мозг, препарат содержит «здоровую» копию поврежденного гена SMN1.
Почему так дорого? Представители компании заявляют, что для создания препарата для генной терапии потребовались расходы в 360 млн $. И даже говорят об экономии – альтернативное лечение для продления подвижности ребенка, уход за ним в течение 10 лет обойдется в 4 млн $.
№ 2 – «Спинраза»
Еще одно лекарство от СМА. Отличается от «Зонгельсма» принципом действия – не меняет поврежденный ген, а корректирует выработку белка SMN1 другим геном. Инъекцию необходимо периодически повторять в течение всей жизни. Годовой курс обойдется в 375 000 $ (первый год стоит 750 000 $), но с учетом срока лечения, «Спинраза» обходится даже дороже, чем однократная инъекция ценой 2 млн $. Препарат может применяться в любом возрасте («Зонгельсма» только до двух лет), а шансы на многолетнюю выживаемость пациента составляют около 60%. Разрешен к применению в разных странах мира, в том числе в России.
Интересно! Появилась и еще одна новинка для лечения СМА – препарат «Эврисди» от компании «Роше». По принципу действию похож на «Спинраза», хотя есть отличия. Это сироп, который пациент может пить самостоятельно дома. Стоимость лечения зависит от веса и возраста пациента и колеблется от 100 до 340 тысяч $ в год.
№ 3 –«Миалепт»
Препарат за 855 678 $, который применяется для лечения больных с недостатком лепнина и общей липодистрофии. У пациентов с таким диагнозом нарушено распределение жировой ткани в организме и работа внутренних органов. Для поддержания здоровья необходимо 168 флаконов «Миалепт» в год, стоимостью 855 678 $.
№ 4 – «Лукстурна»
Лекарство от наследственной дистрофии сетчатки глаза, вызванной генной мутацией. Болезнь приводит к полной потере зрения. Терапия с помощью «Лукстурны» для двух глаз обойдется в 850 000 $. Требуется однократное применение препарата.
№ 5 – «Бринейра»
Лекарство от детского нейронального цероидного липофусциноза (редкого врожденного нарушения в работе нервной системы). Курс лечения на год обойдется в 700 000 $.
№ 6 – «Солирис»
«Солирис» несколько лет удерживал лидерство по цене. Эффективен для лечения одной из форм анемии, которой больны около 8000 в мире. При ней во время сна разрушаются кровяные тельца, что приводит к необратимому поражению сердца, мозга, почек и других органов. Цена лечения на год обойдется в 678 000 $ (сумма меняется в зависимости от дозировки и кратности применения, нужных на данной стадии и для пациента в этом возрасте). Без препарата пациенты не проживают больше 10 лет.
Интересно! Самое дорогое природное «лекарство» в мире стоит около 60 000 $. Это рог носорога, который ценят в нетрадиционной медицине главным образом в Азии. Хотя ученые убеждают, что по составу он не отличается от ногтей человека и не имеет лекарственных свойств.
№ 7 – «Блинцито»
Лекарство от редкой формы рака крови и костного мозга. Для годового курса потребуется 168 доз, которые обойдутся в 672 000 $.
Подводим итоги – лидируют в ценах лекарства от орфанных заболеваний – довольно редких и малоисследованных. А эффективные подходы к их лечению нашли пока только с по препаратов из класса моноклональных антител. Эти вещества не просто создаются в лаборатории, как «Анальгин» или «Аспирин», для производства требуется биотехническое производство на основе генной инженерии.
Почему такая цена? Кто-то ответит, что это желание производителей заработать, сами фармацевтические компании говорят, что это стоимость на грани себестоимости и окупаемости производства. Годами ищется, как воздействовать на тот самый проблемный ген, фермент, гормон, какие побочные эффекты могут быть. На выходе получается препарат, больших объемов продаж которого не будет. Значит, окупить разработку и производства должна небольшая партия лекарств. Отсюда цена…
Но есть и обнадеживающие моменты. Так, необходимую для детей со СМА «Спиназу», как и ряд других дорогостоящих препаратов, в России с этого года будут закупать по программе «Круг добра». Она и предусматривает помощь детям с редкими, угрожающими жизни заболеваниями и нуждающимся в дорогостоящих лекарствах. Проект работает на средства, полученные от повышенной ставки подоходного налога на доходы свыше 5 млн рублей в год.
А еще не стоит забывать, что конкуренция в фармацевтическом бизнесе очень сильна. И довольно скоро появятся препараты-дженерики (аналоги того или иного лекарства) и новые возможности для лечения самых разных заболеваний.
Ждем новых открытий, желаем всем здоровья и напоминаем, что лучше всего заботиться о нем, пока ничего не беспокоит! На страже вашего здоровья, врачи ЛДЦ «Кутузовский» !
