«Ученые создали новое лекарство от рака», – когда СМИ публикуют очередную статью с таким заголовком, под ней обычно быстро появляется много комментариев. Читатели спрашивают: когда новое лекарство появится в клиниках?
К сожалению, не всё так просто.
Онкология развивается стремительно: в течение последних десятилетий появилось много новых противоопухолевых препаратов. Они работают эффективнее классической химиотерапии, лучше переносятся, улучшают выживаемость пациентов с запущенными злокачественными опухолями.
За каждым таким препаратом стоят годы упорной работы многих ученых и специалистов, огромные финансовые вложения. Например, по подсчетам Европейской академии пациентов (EUPATI), для того чтобы новое лекарство вышло на рынок, в среднем требуется 12 лет и миллиард евро.
Всё начинается с того, что ученые получают в лаборатории некоторые вещества, которые обладают противоопухолевыми свойствами. Далее следует череда экспериментов над животными и клинических исследований с участием людей. В большинстве случаев потенциальные лекарства терпят неудачу: только 2% из них успешно проходят все испытания и попадают на полки аптек, процедурных кабинетов. Остальные оказываются неэффективными, либо слишком токсичными, или обладают другими существенными недостатками.
Доклинические исследования
Обычно изначально ученые получают несколько веществ, способных воздействовать на определенную мишень в опухолевых клетках. Среди них выбирают самые перспективные, оптимизируют их химическую структуру.
Далее, прежде чем проводить тестирование на людях, потенциальные препараты проверяют в лаборатории:
- Их добавляют к культурам опухолевых клеток в пробирке (исследование in vitro).
- Проводят эксперименты на мышах или других лабораторных животных (in vivo).
- Современные технологии позволяют изучать лекарства в виртуальном пространстве – с помощью компьютерных моделей (in silico).
На каждом этапе ученые рассчитывают необходимые показатели и регулярно задают себе вопрос: «стоит ли дальше работать с этими молекулами, какова вероятность того, что из них получится лекарство?».
Клинические испытания
Золотой стандарт испытаний новых препаратов на людях – три фазы клинических исследований.
В первой фазе обычно участвует не более 50 человек, для нее набирают здоровых добровольцев. На этом этапе оценивают, насколько безопасен препарат (несмотря на то, что это уже проверяли на животных – в организме людей лекарство может повести себя иначе), какие у него побочные эффекты, и в каких дозировках его лучше вводить.
Во второй фазе участников может быть до 500, и это уже люди, страдающие заболеванием, против которого должно работать новое лекарство. На этом этапе задача сильно усложняется, если речь идет о редкой злокачественной опухоли: на поиск подходящих пациентов может уйти много времени. Проверяют эффективность препарата, сравнивают его действие с плацебо, еще раз оценивают побочные эффекты.
Третья фаза клинических испытаний – самая большая и долгая. В нее набирают до 1000 участников. Вновь оценивают эффективность препарата, в том числе по сравнению с уже существующими, побочные эффекты, которые возникают редко и не сразу.
Все фазы клинических испытаний нужно проводить строго в соответствии с научным методом и официальными требованиями, принципами гуманности. Все этапы должны быть тщательно спланированы.
Регистрация
После того как препарат успешно прошел все эти процедуры, его, наконец, можно регистрировать и отправлять в больницы. Но на этом работа ученых не заканчивается. Зачастую проводятся так называемые постмаркетинговые исследования, их еще называют четвертой фазой клинических испытаний. Они не обязательны, но могут быть очень важны, если препарат прошел регистрацию в ускоренном режиме. Например, так было с иммунопрепаратами ниволумабом (Опдиво) и пембролизумабом (Китруда).
Вот так, благодаря усилиям многих людей, постепенно в арсенале врачей-онкологов появляется всё больше новых противоопухолевых препаратов, которые помогают спасать жизни пациентов. Мы в Европейской клинике постоянно следим за разработками и начинаем применять инновационные препараты сразу, как только они проходят регистрацию на территории России. У нас всегда есть в наличии оригинальные противоопухолевые средства последнего поколения.
Мы написали для вас другие статьи о раке и онкологии:
Что делать, если боишься рака?
