Вместо того что бы просто редактировать или удалять ДНК, новый стартап пишет ген.
После многих лет ажиотажа о потенциально трансформирующей технологии, наконец начинается лечение генетических заболеваний.
Стартап Tessera Therapeutics вышел из скрытого режима, чтобы объявить об изобретении «генного письма, нового вида генной инженерии, который может легко вставлять целые функционирующие гены в ДНК.
Путь к написанию генов
Основа для технологии генного письма была заложена в 2017 году, в Корнельском университете.
Микробиолог из Корнелла Джо Питерс изучал «мобильные генетические элементы» (MGEs) тип бактериального гена, который может внедряться (как вирус) в геном другой клетки — например, другой бактерии или клетки зараженного животного.
Питерс и его коллеги обнаружили в ходе своих исследований, что MGEs невероятно искусны в распознавании, переписывании и перемещении ДНК
В журнале PNAS они предположили, что MGE могут быть полезны для генной инженерии.
Джейк Рубенс, соучредитель стартапа, связался с Питерсом после просмотра статьи, и Tessera Therapeutics начал спонсировать исследования его лаборатории по MGEs. С тех пор ученые Tessera идентифицировали 8000 MGEs, которые показали себя перспективными в качестве инструментов генной инженерии при тестировании на клетках человека.
Генная инженерия 2.0?
В настоящее время стартап исследует типы генетических нарушений, которые можно вылечить с помощью написания генов: те, которые потребуют введения большого количества замещающей ДНК.
«Упрощенно говоря, мы думаем об этом как о новой категории», — сказал Wired генеральный директор Tessera Джеффри фон Мальцан . «Генная запись способна делать идеальные делеции, либо простые изменения пар оснований, но её главная способность — вносить большие изменения в геном».
Тем не менее, стартап только что вышел из скрытого режима и еще не опубликовал никаких исследований по своей технологии написании генов.
Федор Урнов, научный директор Института инновационной геномики Калифорнийского университета в Беркли, который не имеет отношения к компании, отметил, что подход Tessera «абсолютно заслуживает внимания».
«За три десятилетия работы в этой области я узнал, что только клиника может сказать вам, какие технологии в конечном итоге будут наилучшим путем для решения данной проблемы», — сказал Урнов.
_________________________________________________________________
