Уже не первый раз мы рассказываем вам об «играх» ученых с генами. Наша вечерняя тема будет из этой же области. Приятного прочтения!
Американские ученые попытались отредактировать ДНК человека внутри его тела. Они регулярно изменяли генетический код, исходя из его данных. Уже через месяц появятся результаты эксперимента, по которым можно будет сказать об эффективности метода. Если он оправдает себя, то это будет огромный шаг в развитии генной терапии.
Данное исследование проводилось на 44 летнем добровольце, страдающим синдромом Хантера. У него отсутствует ключевой ген в клетках печени, что приводит к разрушению сложных молекул, а их скопление наносит вред телу. Болезнь провоцирует появление инфекций, затруднение дыхания, возникают проблемы с сердцем и работой головного мозга.
В процессе терапии мужчина получил смесь, которая должно восполнить недостающий ген в ДНК. Такое редактирование должно происходить постоянно, также оно оказывает воздействие на другие гены или части генома, что может привести к появлению онкологии. Пациент пошел на осознанный риск, так как уже устал на протяжении 26 лет бороться с этим синдромом.
Для успешного курса лечения необходимо редактирование только 1 процента печени. Ученые отметили, что полностью избавиться от болезни не удастся, однако ее прогрессирование будет остановлено.
Подписаться на «Пинки и Брейн»
