Китайские учёные из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов с врождённой глухотой. Её главным компонентом стал генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV). Метод уже успешно испытали на людях.
В настоящее время фармакологического лечения аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9) не существует, поэтому основным методом по борьбе с этим недугом считается кохлеарный имплантат. Но это довольно-таки инвазивная процедура, да и у самого импланта есть свой эксплутационный срок и склонность к выходу из строя. Но специалисты из больницы Фуданьского университета отыскали новый подход, прибегнув к генной терапии. Команда использовала аденоассоциированный вирус серотипа 1, несущий трансген OTOF человека (AAV1-hOTOF), чтобы ввести его во внутреннее ухо шести детям возрастом от 1 до 18 лет с DFNB9. В течение всех 26 недель наблюдений никаких серьёзных проблем, которые сигнализировали бы о необходимости уменьшения терапевтической дозы, обнаружено не было.
А вот что наблюдалось, так это стремительное восстановление слуха. Дети перешли от неслышания звуков ниже 95 децибел (сравнимо с работой кухонного комбайна или мотоцикла) к восприятию звуков примерно в 45 децибел (обычный разговор или гул холодильника). Отдельно стоит отметить успех в реализации аденоассоциированного вектора. Ведь его создание открывает перспективы для совмещения вируса с другими крупноразмерными генами. А значит, не за горами исцеление и от других недугов наследственного характера.
