Генная терапия является одним из самых перспективных направлений в медицине, позволяющим лечить различные заболевания путем изменения активности генов в клетках человеческого тела. Однако, для эффективного применения генной терапии необходимо точно контролировать активность генов, чтобы избежать нежелательных побочных эффектов.
Генетический «переключатель»
В этой связи, ученые из Медицинского колледжа Бэйлора в США разработали новую методику, которая позволяет с высокой точностью контролировать активность генов с помощью молекулярного «переключателя». Исследование, описывающее технологию, было опубликовано в журнале Nature Biotechnology.
Механизм действия
Основной идеей новой технологии является внесение изменений в «нерабочий» ген таким образом, чтобы с него начинала считываться молекула РНК со специальной меткой. Эта метка приводит к немедленному разрушению молекулы РНК в клетке, что препятствует производству целевого белка. Однако, если в организм ввести дополнительные малые молекулы, такие как тетрациклин, которые взаимодействуют с молекулой РНК, она перестает разрушаться, и начинается выработка белка в нужных количествах.
Механизм работы новой технологии можно сравнить с переключателем: до определенного момента ген не производит белок, но, когда появляется сигнал в виде дополнительных молекул, происходит «переключение» и ген начинает выполнять свою функцию.
Преимущества методики
Одним из главных преимуществ новой технологии является ее высокая точность и возможность регулирования активности генов в зависимости от стадии заболевания или потребностей пациента. Это позволяет более эффективно применять генную терапию для лечения различных заболеваний, таких как гемофилия, серповидноклеточная анемия, спинальная мышечная атрофия и другие.
Кроме того, новая технология более проста в реализации по сравнению с существующими методами контроля активности генов. Это делает ее более доступной для использования в клинической практике.
The post Ученые научились «включать» нерабочие гены appeared first on Русская семерка.