👉 Клиническая приостановка проекта Biomarin по фенилкетонурии последовала за недавним обсуждением комитетом FDA токсичности генной терапии.
⛔️ Приостановка произошла после того, как были замечены новые опухоли в доклинических исследованиях на мышах. После недавней череды плохих новостей, в том числе, от $BLUE, усиливаются опасения, что пациенты могут отказаться от генной терапии, особенно если доступны другие варианты лечения.
💊 У Biomarin уже есть два одобренных препарата: Kuvan и более новый Palynziq, которые, согласно прогнозам Evaluate Pharma, к 2026 году будут генерировать выручку в 86 млн долларов и 619 млн долларов, соответственно. Оба препарата предназначены для снижения уровня фенилаланина в крови.
👉 Тем не менее, эти препараты оставляют желать лучшего: Куван подходит только для небольшой части пациентов и должен использоваться вместе с ограничительной диетой, а у Палинзик есть BBW и он вводится путем ежедневных подкожных инъекций.
💉Эта неудовлетворенная потребность объясняет, почему различные компании пытаются выйти на рынок ФКУ, хотя клеточная терапия RTX-134 Rubius оказалась неэффективной, а Sangamo прекратила разработку своей генной терапии ST-101.
❓Окажется ли кандидат Biomarin BMN 307 на свалке аналогичных проектов? Это зависит от результатов доклинических исследований.
🐁 В исследовании Biomarin использовались мыши, несущие две генетические мутации: одна подавляет ген PAH, а другая делает животных иммунодефицитными. Компания отметила, что эти мутации могут предрасполагать мышей к развитию рака.
📍Несмотря на то, что компания подчеркнула, что рак из-за интеграции AAV не наблюдался у более крупных животных или людей, аналитики Leerink, участвовавшие в обсуждениях, указали, что есть доказательства, что векторы AAV могут интегрироваться в геномы собак и нечеловеческих приматов, хотя до сих пор не было никакой связи между интеграцией и онкогенезом.
Подписывайтесь и оставляйте комментарии)))
#аналитика #медицина #инвестор #инвестиции #деньги
