14 января 2020 Российские пациенты с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) смогут попасть в международное исследование препарата генной терапии. В список будут включены только пациенты с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1, или SOD1. БАС. Все испытания заканчивались неудачно, но Марсала и его коллеги решили проблему: они создали набор коротких РНК-молекул, которые подавляют работу мутантной версии SOD1. Еще они нашли точку в мягкой оболочке мозга. При введении вируса в этот регион нервной системы он быстро и равномерно распространялся по моторным нейронам в спинном и головном мозге — это показали предварительные опыты на здоровых мышах и приматах. Чтобы проверить работоспособность терапии, ученые вырастили мышей с этой формой БАС и разделили на две группы. Первой партии ввели вирус до того, как появились первые симптомы болезни, а второй — уже после ее развития. Вирус защитил первую группу мышей от развития болезни и остановил разрушение еще не погибших моторных нейронов. Ученые
«Если это поможет, будет прорыв»: российские пациенты с БАС смогут попасть в исследование препарата генной терапии
27 января 202027 янв 2020
1 мин