14 января 2020
Российские пациенты с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) смогут попасть в международное исследование препарата генной терапии. В список будут включены только пациенты с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1, или SOD1.
БАС. Все испытания заканчивались неудачно, но Марсала и его коллеги решили проблему: они создали набор коротких РНК-молекул, которые подавляют работу мутантной версии SOD1. Еще они нашли точку в мягкой оболочке мозга. При введении вируса в этот регион нервной системы он быстро и равномерно распространялся по моторным нейронам в спинном и головном мозге — это показали предварительные опыты на здоровых мышах и приматах.
Чтобы проверить работоспособность терапии, ученые вырастили мышей с этой формой БАС и разделили на две группы. Первой партии ввели вирус до того, как появились первые симптомы болезни, а второй — уже после ее развития. Вирус защитил первую группу мышей от развития болезни и остановил разрушение еще не погибших моторных нейронов. Ученые не зафиксировали негативных побочных эффектов от генной терапии.
Грызуны из контрольной группы умерли примерно через 300 дней с начала эксперимента от остановки дыхания. Мыши, получившие генную терапию, прожили больше 460 дней и не испытывали проблем со здоровьем до конца эксперимента. сейчас ученые хотят проверить терапию на обезьянах и крупных млекопитающих, чтобы оценить безопасность метода для человека.
БАС — редкое прогрессирующее заболевание, при котором происходит постепенная гибель двигательных нейронов, что ведет к атрофии мышц. Человек постепенно теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать, при этом оставаясь в сознании. В мире не существует признанного эффективного лекарства от БАС. Одним из самых известных людей с БАС был ученый Стивен Хокинг.
Подпишитесь на "Такие дела" в Яндекс.Дзене.
Читать на takiedela.ru
Полная версия · Пожаловаться
[Ссылка]
Мы вернём в журналистику человека
https://takiedela.ru/
