https://bitly.su/4YDOWqgM
Он отвечает на некоторые генетические заболевания, может быть мощными "молекулярными ножницами". Известный как CRISPR/Cas9, он исцеляет генетические заболевания у некоторых животных.
Скоро врачи узнают, как хорошо это работает в людях. Первые человеческие исследования, которые проверят его обещания, только начинаются.
CRISPR/Cas9 прорезает ДНК. Но он не рубит случайным образом. Этот редактор генов состоит из двух частей. Часть CRISPR представляет собой небольшой кусок генетического материала, называемый направляющей РНК.
Подобно собакам-поводырям, эти проводники ведут Cas9, фермент, туда, куда ему нужно. Ученые могут использовать CRISPR/Cas9 для преднамеренного разрушения или исправления одних генов.
Как работает CRISPR
В первой группе испытаний на людях ученые используют эту методику для борьбы с раком и заболеваниями крови. Другие исследователи изучают, как CRISPR/Cas9 работает в организме человека.
В ходе одного из предстоящих испытаний людям с унаследованной слепотой будут введены молекулярные ножницы в глаза. В случае успеха такие тесты могут привести к испытаниям CRISPR на заболевания, поражающие миллионы людей.
Из опыта
В рамках одного из первых испытаний исследователи из Университета Пенсильвании в Филадельфии проводят лечение двух человек с рецидивирующими онкологическими заболеваниями.
У человека множественная милома (заболевание, которое начинается в плазменных клетках крови). У другого саркома. Оба пациента получили иммунную клетку, запрограммированную CRISPR для поиска раковых клеток. (Аналогичные судебные процессы ведутся в Китае).
В настоящее время проводится еще одно испытание двух заболеваний крови: серповидноклеточной болезни и бета-талассемии. Оба являются результатом дефектов гена гемоглобина. Это белок, несущий кислород в красных кровяных тельцах.
Люди, унаследовавшие серповидноклеточную мутацию или бета-талассемию, обычно страдают от этих заболеваний, говорит Дэвид Альтшулер.
Он главный научный сотрудник Вертекс Фармасьютикалс. Это фармацевтическая компания, базирующаяся в Бостоне, штат Массачусетс, и Лондоне, Англия. Изменение другого гена может помочь людям избежать этих расстройств.
В утробе матери одна из форм гемоглобина помогает плоду захватывать дополнительный кислород из крови матери. Организм обычно перестает вырабатывать этот гемоглобин сразу после рождения. Но у некоторых людей безвредный вариант гена вызывает выработку гемоглобина плода в течение всей жизни.
Люди с мутациями, вызывающими бета-талассемию или серповидноклеточную болезнь, не получали ни того, ни другого, если у них также был пожизненный ген эмбриона-гемоглобина.
Vertex и CRISPR Therapeutics, компания в Кембридже, штат Массачусетс, сейчас проверяют, может ли CRISPR/Cas9 производить изменения в организме, имитирующие изменения, при которых гемоглобин плода остается включенным на всю жизнь.
И в исследованиях рака, и в исследованиях по заболеваниям крови клетки берут из человеческой крови. ДНК в этих клетках редактируется с помощью CRISPR/Cas9 в лабораторной посуде.
Ученые могут проверить клетки, чтобы убедиться, что ДНК была правильно отредактирована. При заболеваниях крови CRISPR/Cas9 разрезает кусок ДНК, который обычно помогает выключить гемоглобин плода после рождения. Теперь эмбрионально-гемоглобиновый ген может снова включиться. Затем врачи возвращают отредактированные клетки больным людям.
В феврале одному человеку было предоставлено лечение бета-талассемии. Один из них получил лечение от серповидноклеточной болезни в июле.
https://bitly.su/cYHhot
Внутренняя работа
Другие ученые пытаются сделать нечто гораздо более трудное: редактировать ДНК в клетках, которые все еще находятся в организме. Исследователи будут тестировать это у людей с наследственной слепотой.
Что такое клинические испытания?
Некоторые люди имеют мутантную форму гена, известного как CEP290. Это вызывает гибель стержневых клеток сетчатки глаза, что приводит к слепоте. В июле две компании начали набор пациентов для клинического исследования генного редактора.
Одна из компаний - Editas Medicine of Cambridge, Mass. Эдитас работает с производителем лекарств Аллерганом. В своем испытании CRISPR/Cas9 сделает два пореза дефектного гена. Это должно вырвать проблемный кусок ДНК.
Первыми, кто пройдет тестовую терапию, станут почти слепые взрослые, говорит Чарльз Олбрайт. Он главный ученый в "Эдитас". "Мы идем к, пожалуй, самым трудным пациентам, с которых можно начать, - говорит он.
Небольшое количество редактора CRISPR вводится под сетчатку для проверки безопасности лечения. Такие низкие дозы могут не улучшить зрение. Но если эти дозы окажутся безопасными, позже добровольцы получат более высокие дозы. Исследователи могут также протестировать терапию у детей.
Редактирование 10% клеток сетчатки может помочь восстановить зрение, говорит Олбрайт. В испытаниях на животных CRISPR отредактировал до 60% клеток у мышей и почти 28% у обезьян.
Авторы исследования сообщили о своих достижениях в февральской медицине природы.
Олбрайт говорит, что даже если эти первые испытания не сработают так, как хотелось бы, CRISPR не будет отложен на неопределенный срок. "Это технология, которая останется здесь."
"CRISPR такой интригующий, - добавляет Лори Золот, - и такой элегантный." Будучи специалистом по биоэтике, она работает в Школе божественности Чикагского университета в Иллинойсе. Наука, говорит она, просто обязана исследовать, сможет ли эта новая технология выдержать эту шумиху.
