Ученые Пекинского университета использовали технологию редактирования генов CRISPR для лечения пациента с ВИЧ. Правда, это не принесло желаемых результатов, однако они оценили работу как важный первый шаг к возможности использовать CRISPR, как инструмент, позволяющий редактировать ДНК и помочь пациентам с ВИЧ, сообщает издание Здоровье в России и мире.
Терапия оказалась безопасной, поскольку исследователи не обнаружили каких-либо непреднамеренных генетических изменений, которые в прошлом были проблемой при генном вмешательстве.
В новом исследовании изменения ДНК сделаны во взрослых клетках, и это означает, что они не могут передаваться.
В исследовании участвовал один пациент с ВИЧ, у которого развился лейкоз (тип рака крови). Ученые использовали CRISPR для удаления гена CCR5, который предоставляет инструкции для белка на поверхности некоторых иммунных клеток. ВИЧ использует этот белок в качестве «порта» для проникновения внутрь клеток.
Небольшой процент людей с естественной мутацией этого гена устойчив к ВИЧ-инфекции.
Поскольку может быть трудно найти доноров костного мозга с этой конкретной мутацией, исследователи предположили, что генетически отредактированные донорские клетки могут дать эффект.
Через месяц после того, как пациенту провели трансплантацию, лейкемия оказалась в полной ремиссии. Тесты также показали, что генетически отредактированные стволовые клетки способны расти в его организме и производить клетки крови. Эти генетически отредактированные клетки сохранялись в организме пациента в течение 19 месяцев, пока он наблюдался.
Кроме того, исследователи не увидели каких-либо нецелевых эффектов редактирования гена CRISPR, то есть инструмент не вводил генетические изменения в тех местах, где он не был предназначен или мог вызвать проблемы.
По словам ученых, неизлечимость ВИЧ у пациента произошла из-за того, что исследователи не смогли удалить ген CCR5 во всех донорских клетках.
Тем не менее, они эту стратегию считают многообещающим подходом к генной терапии при ВИЧ.
Один из способов улучшить процесс редактирования генов - начать с плюрипотентных стволовых клеток, которые могут образовывать клетки любого типа в организме. Это может дать увеличение числа донорских клеток, имеющих отредактированный ген CCR5.
Важно отметить, что этот тип лечения был возможен потому, что пациент также нуждался в пересадке костного мозга из-за лейкемии.
Исследователи отмечают, что при лечении ВИЧ они модифицируют ген CCR5 только в стволовых клетках крови, что не повлияет на ген CCR5 в других тканях организма.
ВНИМАНИЕ!!! Прежде чем предпринимать какие-либо действия, связанные с приемом лекарственных или профилактических средств, ОБЯЗАТЕЛЬНО проконсультируйтесь со своим лечащим ВРАЧОМ!!!
Оригинал статьи размещен здесь: https://zdorowiye.ru/
Что-бы больше узнавать о здоровом образе жизни и новых исследованиях в области здоровья, ставьте ЛАЙКИ и ПОДПИСЫВАЙТЕСЬ на наш канал Здоровье в России и мире
