Боковой амиотрофический склероз планируют лечить с помощью применения уникальной системы изменения генома, прототипом которой является схожая у Cas9-бактерий (CRISPR). Первые шаги к такому прорывному методу сделали в Беркли учёные из Калифорнийского Университета. Более того, такая схема взаимодействия с геномом может в будущем позволить отчищать клеточную ДНК от закрепившегося в ней ВИЧ. Также успешные результаты исследований в этой области откроют пути к лечению и множества других различных генетических болезней.
Носителями гена SOD1, являющегося мутантным, в эксперименте исследователей были модифицированные мыши. Каждый пятый больной боковым амиотрофическим склерозом, получивший его по наследству, является носителем именно этой мутации. Если говорить о тех, кто имеет БАС, и он не наследственный, то из них два из ста обладают такой мутацией. Поэтому в рамках исследовательской работы выбор SOD1 вполне очевиден. Учёные доставили Cas9-ген до клеток, находящихся вокруг двигательных нейронов с помощью вируса AA, то есть аденоассоциированного.
Директор центра изучения стволовых клеток, профессор биомолекулярной и химической инженерии Д. Шаффер из Беркли утверждает, что не только сохранение жизни больных, но и защита высокого уровня качества их жизней могут быть осуществлены с помощью навыков излечения моторных нейронов, а также их возможности контролировать функции мышц. Такие способности и подход могут также отвадить недуги от диафрагмы пациента.
Как показали результаты эксперимента, системное решение с Cas9-геном особенно эффективно при боковом амиотрофическом склерозе, который передался по наследству. Исследователи на примере мышей доказали, что такой подход пусть и не излечивает болезнь, но значительно увеличивает продолжительность жизни. Это доказывает, что направление для изучения выбрано правильно, а значит сделан еще один шаг в сторону победы над этим жестоким заболеванием.
Руководитель исследовательского проекта подмечает, что мыши с БАС не стали полностью здоровыми после терапии, но эксперимент продемонстрировал, что молекула Cas9 (CRISPR) вполне способна быть инструментом для излечения болезни в будущем. Для этого необходимо оптимизировать логистические процессы доставки её в больший процент клеток. Это, как минимум, повысит показатели продолжительности жизни больных БАС.
В наши же дни эффективно продлевающим время жизни больных боковым амиотрофическим склерозом (БАС) можно назвать только препарат радикут. Успешный опыт множества пациентов подтверждает максимальную пользу от терапии этим средством.
