Немецкий иммунолог Пауль Эрлих живо заинтересовался идеей, согласно которой некоторые химические вещества и определенные живые клетки взаимодействуют друг с другом по типу «замка и ключа». Большую часть своей карьеры исследователя он провел, тестируя химические вещества из своей обширнейшей коллекции на способность атаковать болезнетворные микроорганизмы, обходя при этом другие клетки и ткани. «Мы должны искать волшебные пули, - говорил он. - Мы должны бить по паразитам, и, по возможности, только по паразитам».
В 1909 году Эрлих и его студент, Сахаширо Хата, попали наконец в яблочко с препаратом номер 606, производной мышьяка, который, как оказалось, идеально подходил к спирохете, возбудителю сифилиса, в то время — очень распространенного, тяжело протекающего и даже смертельного заболевания, укутанного секретностью и носящего печать позора. Инъекции 606 излечили лабораторных кроликов и других животных от вызванных сифилисом поражений. В следующем году немецкая фармацевтическая компания Hoechst AG начала выпускать на рынок препарат под названием сальварсан, который произвел международную сенсацию. Сегодня он считается одним из первых средств химиотерапии.
Методичная работа Эрлиха по подбору химических соединений вдохновила шотландского бактериолога Александра Флеминга, который в конце 1920-х годов разработал пенициллин, препарат на основе плесени, открыв тем самым эру антибиотиков — и сместив сальвасан с трона лучшего средства лечение сифилиса.
Тем временем идея Эрлиха атаковать паразитические клетки также сместилась в сторону разработки разрушающего клетки лекарства от рака. Химиотерапия разрушает стремительно делящиеся раковые клетки, таким образом останавливая или замедляя рост опухоли. Сегодня этот метод в большинстве случаев является основой тактики лечения рака.
В развитии химиотерапии было несколько ключевых моментов: в 1942 году ученые из министерства обороны США, обратив внимание на резкое снижение белых кровяных телец у жертв ипритных атак, использовали это вещество, чтобы уменьшить размеры опухоли у больных тем видом рака, что характеризуется избытком этих клеток. В 1948 году гарвардский патолог использовал в успешном лечении лейкемии вещество, блокирующее фолат, важный для образования новых клеток витамин. В 1960-х и 1970-х годах были изучены и введены в практику новые методы комбинированной лекарственной терапии и схемы лечения, совмещающие хирургическую и медикаментозную тактику.