Югорчанка

Компания Atossa Therapeutics запускает новую программу исследований и разработок для изучения своего экспериментального перорального препарата эндоксифен в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Наша цель — оценить, может ли уникальная биологическая природа эндоксифена предложить новую, независимую от мутаций стратегию лечения для людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Эндоксифен — это экспериментальный низкомолекулярный препарат, являющийся основным активным...

В течение всего 2025 года Югорчанка освещало последние клинические исследования и научные открытия, связанные с мышечной дистрофией (МД). Вот 10 наиболее популярных статей, каждая с кратким описанием. № 10 -Первое исследование на людях при фасциоскапулохумеральной мышечной дистрофии. FSHD (Fascioscapulohumeral Muscular Dystrophy, фасциоскапулохумеральная мышечная дистрофия) Продолжается набор участников для первого этапа клинических испытаний EPI-321 (фаза 1/2), экспериментальной эпигенетической терапии фасциоскапулохумеральной мышечной дистрофии ...

Компания Sanofi начала исследования фазы 1/2 с целью оценки безопасности экспериментальной генной терапии (SAR446268) для лечения МД1( миотонической дистрофией 1 типа). МД1 вызывается дефектом в гене DMPK , который приводит к образованию аномально длинных транскриптов РНК DMPK , которые препятствуют синтезу белка и нарушают нормальные клеточные функции. SAR446268 использует аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор для доставки специально сконструированных молекул микроРНК (miRNA)...

До недавнего времени заболевание было известно под несколькими названиями, включая миопатию HSPB8 и дистальную миопатию с вакуолями с окаймлением. Эта гетерогенность затрудняла поиск четкой и достоверной информации как для самих больных, так и для научного сообщества. В начале 2025 года, благодаря важному обновлению в базе данных Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM), это заболевание было официально классифицировано как миофибриллярная миопатия 13 типа (MFM13) с вакуолями с окаймлением. Что...

Компания Dyne Therapeutics заявила о планах обратиться в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой одобрить препарат DYNE-251, терапию с пропуском экзона для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых возможен пропуск экзона 51, после того, как клинические испытания фазы 1/2 показали обнадеживающие результаты. Данные, полученные в ходе расширенной регистрационной когорты исследования DELIVER, показали, что DYNE-251 способен повышать...

Компания Upsher-Smith Laboratories запускает новое лечение кортикостероидами для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в США в возрасте от 5 лет и старше. Терапевтический препарат под торговой маркой Kymbee представляет собой таблетированную форму дефлазакорта, кортикостероида, доступного для пациентов с МДД под торговыми наименованиями, включая Emflaza . Препарат Kymbee выпускается в таблетках по 6 мг, 18 мг, 30 мг и 36 мг. Производство препарата будет осуществляться на заводе в Миннесоте, а его распространением займется аптека Orsini Specialty Pharmacy...

Клинические испытания фазы 1/2 препарата SRP-1003 для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1) идут по плану, и в них по-прежнему участвуют пациенты, получающие более высокие дозы препарата. Ожидается, что в исследовании фазы 1/2 (NCT06138743) примут участие 78 взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с генетически подтверждённым диагнозом СД1. Для участия в исследовании потенциальные участники должны быть способны самостоятельно пройти 10 метров, а пациенты, способные к зачатию, должны согласиться...

X Юбилейная научно-практическая конференция Ассоциации детских неврологов в области миологии "НЕОМИО" «Время первых» с международным участием. 27-29 ноября 2025 г. Отель «Милан» (г. Москва, ул. Шипиловская, д. 28А) Программа конференции Докладчики Влодавец Дмитрий Владимирович Президент Ассоциации детских неврологов в области миологии «НЕОМИО», руководитель Российского Детского Нервно-мышечного Центра, Ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии им...

Согласно новым промежуточным данным, предоставленным разработчиком Bridgebio Pharma, применение перорального препарата BBP-418 улучшает способность ходить и функцию легких у людей с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2i (LGMD2i), которая характеризуется атрофией мышц плеч и бедер, в ходе клинического исследования фазы 3 . Было также обнаружено, что экспериментальная терапия снизила ключевой маркер повреждения мышц более чем на 80%. По данным нового промежуточного анализа , исследование достигло всех основных и дополнительных целей, заявила Bridgebio...

Мониторинг терапевтических проектов по поясно-конечностной мышечной дистрофии, осуществляемый компанией Atamyo Therapeutics, с начала сентября перешёл к компании Généthon. Не могли бы вы объяснить, почему? В 2020 году компания Généthon создала биотехнологическую компанию Atamyo Therapeutics с целью привлечения внешнего финансирования за счёт инвесторов и партнёров для доведения проектов по лечению поясно-конечностной мышечной дистрофии (LGMD), разрабатываемых в Généthon, до стадии клинических испытаний и их реализации...

Компания Satellos Bioscience обратилась в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой разрешить проведение второй фазы клинического испытания препарата SAT-3247 среди детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить. В трёхмесячном исследовании участники будут случайным образом распределены на группы, принимающие SAT-324 в форме таблеток или плацебо. Цель исследования — оценить безопасность и переносимость терапии, а также её...

Препарат SAR446268 компании Sanofi получил статус ускоренной процедуры в США для лечения неврожденной миотонической дистрофии 1-го типа. Препарат SAR446268 предназначен для снижения уровня мРНК DMPK  в мышечных клетках. Разработка и доклинические испытания препарата описаны в исследовании « Разработка генной терапии миотонической дистрофии 1-го типа с использованием микроРНК, доставляемой AAV », опубликованном в журнале Molecular Therapy . Для создания SAR446268 исследователи объединили три ключевых элемента...