Югорчанка

Уровень креатинкиназы при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) часто является одним из самых ранних и важных лабораторных показателей, позволяющих врачам поставить диагноз. Прежде чем мышечная слабость станет очевидной, у многих детей уровень креатинкиназы уже достаточно высок, чтобы вызвать опасения во время обычных анализов крови. Родители часто ищут ответы в интернете, узнав о высоком уровне креатинкиназы у своего ребенка, и задаются вопросом, вызвано ли это физическими нагрузками, инфекцией, травмой мышц или серьезным нервно-мышечным заболеванием, таким как мышечная дистрофия Дюшенна...

Генная терапия больше не является единственным перспективным направлением в современных исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна. К 2026 году множество терапевтических стратегий, включая редактирование генов, конъюгаты антител с олигонуклеотидами, пропуск экзонов, регенерацию мышц, клеточную терапию, мРНК-терапию и РНК-технологии, стремительно развиваются, расширяя возможности лечения мышечной дистрофии Дюшенна как никогда прежде. Исследования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) развиваются быстрее, чем когда-либо прежде...

Для многих семей жизнь с нервно-мышечным заболеванием это трудности, которые не всегда видны другим, от физических страданий до эмоциональной тяжести повседневной жизни . Осведомленность — не просто месяц в календаре; это воспитание понимания, сочувствия и поддержки каждый день в году, поможет создать будущее, в котором люди с нервно-мышечными заболеваниями будут обладать большей независимостью и возможностями. Мышечная дистрофия во всех ее типах, как правило, характеризуется мышечной слабостью и атрофией...

В рамках продолжающегося рассмотрения вопроса о применении  клеточной терапии дерамиоцел  для лечения людей с  мышечной дистрофией Дюшенна  (МДД) Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) назначило встречу с компанией  Capricor Therapeutics , разработчиком препарата, для обсуждения повторной подачи компанией заявки на одобрение данного лечения. Согласно пресс-релизу разработчика, эта встреча — между компанией Capricor и Консультативным комитетом FDA...