Югорчанка

Компания Dyne Therapeutics заявила о планах обратиться в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой одобрить препарат DYNE-251, терапию с пропуском экзона для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых возможен пропуск экзона 51, после того, как клинические испытания фазы 1/2 показали обнадеживающие результаты. Данные, полученные в ходе расширенной регистрационной когорты исследования DELIVER, показали, что DYNE-251 способен повышать...

Компания Upsher-Smith Laboratories запускает новое лечение кортикостероидами для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в США в возрасте от 5 лет и старше. Терапевтический препарат под торговой маркой Kymbee представляет собой таблетированную форму дефлазакорта, кортикостероида, доступного для пациентов с МДД под торговыми наименованиями, включая Emflaza . Препарат Kymbee выпускается в таблетках по 6 мг, 18 мг, 30 мг и 36 мг. Производство препарата будет осуществляться на заводе в Миннесоте, а его распространением займется аптека Orsini Specialty Pharmacy...

Клинические испытания фазы 1/2 препарата SRP-1003 для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1) идут по плану, и в них по-прежнему участвуют пациенты, получающие более высокие дозы препарата. Ожидается, что в исследовании фазы 1/2 (NCT06138743) примут участие 78 взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с генетически подтверждённым диагнозом СД1. Для участия в исследовании потенциальные участники должны быть способны самостоятельно пройти 10 метров, а пациенты, способные к зачатию, должны согласиться...

X Юбилейная научно-практическая конференция Ассоциации детских неврологов в области миологии "НЕОМИО" «Время первых» с международным участием. 27-29 ноября 2025 г. Отель «Милан» (г. Москва, ул. Шипиловская, д. 28А) Программа конференции Докладчики Влодавец Дмитрий Владимирович Президент Ассоциации детских неврологов в области миологии «НЕОМИО», руководитель Российского Детского Нервно-мышечного Центра, Ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии им...

Согласно новым промежуточным данным, предоставленным разработчиком Bridgebio Pharma, применение перорального препарата BBP-418 улучшает способность ходить и функцию легких у людей с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2i (LGMD2i), которая характеризуется атрофией мышц плеч и бедер, в ходе клинического исследования фазы 3 . Было также обнаружено, что экспериментальная терапия снизила ключевой маркер повреждения мышц более чем на 80%. По данным нового промежуточного анализа , исследование достигло всех основных и дополнительных целей, заявила Bridgebio...