Югорчанка

Solid Biosciences-это компания, специализирующаяся на прецизионной генетической медицине и занимающаяся разработкой портфеля кандидатов на генную терапию, направленных на лечение редких нервно-мышечных и сердечных заболеваний, включая мышечную дистрофию Дюшенна (Дюшенна), атаксию Фридрейха (ФА).Компания также сосредоточена на разработке инновационных библиотек генетических регуляторов и других вспомогательных технологий, обладающих многообещающим потенциалом для значительного влияния на доставку генной терапии в различных отраслях...

Система долговременного ухода (СДУ) — это государственная программа поддержки людей, которым нужен посторонний уход. Основная цель программы — помочь людям с инвалидностью и тяжелыми заболеваниями сохранить автономность и улучшить качество жизни. В СДУ входит широкий спектр услуг, которые предоставляются на дому и в специализированных учреждениях. 23 декабря 2025 года Министерством труда и социальной защиты Российской Федерации утверждён приказ № 731 «О реализации в Российской Федерации в 2026...

Компания Cumberland разрабатывает пероральные капсулы Dyscorban® ( ифетробан ) для лечения кардиомиопатии  , связанной с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Доклинические исследования показали, что ифетробан улучшает функцию сердца, уменьшает фиброз миокарда и увеличивает выживаемость в нескольких моделях на животных. Эти обнадеживающие результаты побудили начать клиническую программу по оценке эффективности ифетробана для лечения кардиомиопатии при МДД. После одобрения нашей заявки...

С марта 2026 года в системе МСЭ и ИПРА вступают в силу важные изменения. Главная новость — полный переход на электронный документооборот, но есть и нюансы, связанные с техническими средствами реабилитации (ТСР). 1. Электронные справки и выписки (с 1 марта 2026) Согласно Приказу Минтруда № 160н, справка об инвалидности и выписки из акта МСЭ будут оформляться преимущественно в цифровом виде. Что это означает: * Хранить бумажную справку «как зеницу ока» больше не нужно — документ будет доступен в личном кабинете на Госуслугах...

Компания Capricor Therapeutics разрабатывает дерамиоцел , также известный как CAP-1002, экспериментальную терапию, использующую незрелые клетки сердца, которые выделяют сигнальные молекулы для стимуляции восстановления мышц. Компания недавно объявила о достижении основной цели в клиническом исследовании HOPE-3 III фазы (NCT05126758) : дерамиоцел превзошел плацебо по эффективности сохранения функций руки и сердца. Что представляет собой препарат CAP-1002 при мышечной дистрофии Дюшенна? CAP-1002 —...

Компания Atossa Therapeutics запускает новую программу исследований и разработок для изучения своего экспериментального перорального препарата эндоксифен в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Наша цель — оценить, может ли уникальная биологическая природа эндоксифена предложить новую, независимую от мутаций стратегию лечения для людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Эндоксифен — это экспериментальный низкомолекулярный препарат, являющийся основным активным...

В течение всего 2025 года Югорчанка освещало последние клинические исследования и научные открытия, связанные с мышечной дистрофией (МД). Вот 10 наиболее популярных статей, каждая с кратким описанием. № 10 -Первое исследование на людях при фасциоскапулохумеральной мышечной дистрофии. FSHD (Fascioscapulohumeral Muscular Dystrophy, фасциоскапулохумеральная мышечная дистрофия) Продолжается набор участников для первого этапа клинических испытаний EPI-321 (фаза 1/2), экспериментальной эпигенетической терапии фасциоскапулохумеральной мышечной дистрофии ...

Компания Sanofi начала исследования фазы 1/2 с целью оценки безопасности экспериментальной генной терапии (SAR446268) для лечения МД1( миотонической дистрофией 1 типа). МД1 вызывается дефектом в гене DMPK , который приводит к образованию аномально длинных транскриптов РНК DMPK , которые препятствуют синтезу белка и нарушают нормальные клеточные функции. SAR446268 использует аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор для доставки специально сконструированных молекул микроРНК (miRNA)...

До недавнего времени заболевание было известно под несколькими названиями, включая миопатию HSPB8 и дистальную миопатию с вакуолями с окаймлением. Эта гетерогенность затрудняла поиск четкой и достоверной информации как для самих больных, так и для научного сообщества. В начале 2025 года, благодаря важному обновлению в базе данных Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM), это заболевание было официально классифицировано как миофибриллярная миопатия 13 типа (MFM13) с вакуолями с окаймлением. Что...

Компания Dyne Therapeutics заявила о планах обратиться в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой одобрить препарат DYNE-251, терапию с пропуском экзона для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых возможен пропуск экзона 51, после того, как клинические испытания фазы 1/2 показали обнадеживающие результаты. Данные, полученные в ходе расширенной регистрационной когорты исследования DELIVER, показали, что DYNE-251 способен повышать...

Компания Upsher-Smith Laboratories запускает новое лечение кортикостероидами для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в США в возрасте от 5 лет и старше. Терапевтический препарат под торговой маркой Kymbee представляет собой таблетированную форму дефлазакорта, кортикостероида, доступного для пациентов с МДД под торговыми наименованиями, включая Emflaza . Препарат Kymbee выпускается в таблетках по 6 мг, 18 мг, 30 мг и 36 мг. Производство препарата будет осуществляться на заводе в Миннесоте, а его распространением займется аптека Orsini Specialty Pharmacy...

Клинические испытания фазы 1/2 препарата SRP-1003 для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1) идут по плану, и в них по-прежнему участвуют пациенты, получающие более высокие дозы препарата. Ожидается, что в исследовании фазы 1/2 (NCT06138743) примут участие 78 взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с генетически подтверждённым диагнозом СД1. Для участия в исследовании потенциальные участники должны быть способны самостоятельно пройти 10 метров, а пациенты, способные к зачатию, должны согласиться...