Актуальные вопросы генной и клеточной терапии обсуждены в рамках конгресса. Затронуты вопросы производства и регуляторных особенностей регистрации клеточных препаратов.
Во второй половине сентября в городе Санкт-Петербург проходил Первый Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии (RUSBMT), который объединил учёных и врачей для обсуждения самых острых проблем. Мне посчастливилось в нём участвовать и послушать доклады по передовым темам.
Конгресс собрал участников из федеральных и региональных медицинских клинических центров совершенно разных городов России и зарубежных стран. Было отмечено, что докладывали врачи из Республики Беларусь, Казахстана, Монголии, Китая.
Клеточные препараты
Наиболее интересные темы для обсуждения были направлены на клеточную терапию. Уже пару лет учёные и врачи обсуждают данный передовой метод лечения онкологических заболеваний. Если очень коротко и просто, то данную терапию можно представить следующим образом.
У пациента с конкретным типом онкологии отбираются иммунные клетки (примерно как при донорстве), далее выделяют определённую фракцию клеток и проводят её генетическую модификацию, чтобы оснастить иммунные клетки эффективным «оружием» против данного типа рака, подращивают клетки, чтобы увеличить их количество, и возвращают пациенту. Так ориентировочно можно описать один из подходов к производству препаратов клеточной терапии.
Далее врачи уже решают, как и в каких дозировках применять препарат. Вот именно этим вопросам была посвящена львиная доля времени на примере характеристик различных пациентов. Важно понимать, что здесь не работает принцип «чем больше, тем лучше», так как слишком интенсивная работа иммунных клеток приведёт к выбросу в организм огромного количества фрагментов убитых опухолевых клеток и высокой нагрузке на системы по их утилизации. Это всего лишь один из примеров, а проблем применения намного больше.
Производство клеточных препаратов и регуляторные особенности
Другая часть докладов освещала условия производства клеточных препаратов и их регуляторные особенности. Сегодня в Российской Федерации возможно производство клеточных препаратов как на базе клинических центров (их ещё называют «академическими»), так и на базе фармацевтических компаний («индустриальные»). Причём они имеют совершенно разную регуляторную основу.
Так уж сложилось в России, что клиническим центрам доступна возможность производства клеточных препаратов по отдельной лицензии Росздравнадзора как экспериментальное и передовое лечение. Причём с оговоркой, что возможно использование данных препаратов только в центре, который это произвёл. Безусловно, чтобы это лечение было применено как можно раньше, данный подход имеет ряд послаблений от обычного подхода по производству и регистрации лекарственных препаратов. Лицензия называется БМКП — биометрические клеточные препараты.
Второй путь — это стандартный для фармацевтических компаний: регистрация как ВТЛП — высокотехнологичный лекарственный препарат. Но для этого нужно получить соответствующую производственную лицензию от Министерства промышленности и торговли, выполнить наработку образцов для проведения доклинических и клинических исследований и подать на регистрацию в Минздрав. Этот путь существенно уступает по скорости и затратам. Поэтому сегодня многие фармацевтические компании не «рвутся» разрабатывать клеточные продукты.
И, конечно, когда имеется два подхода к регистрации клеточных продуктов, два комплекта нормативных документов, то это приводит к регуляторной путанице. Таким образом, конгрессы подобного уровня могут быть направлены на разъяснения недопонимания, что и было на мероприятии.
Клиническая практика использования клеточных препаратов
Также многие клинические центры делятся опытом производства клеточных препаратов и иными достижениями. Причём даже один центр имеет оба типа лицензии, однако для своего удобства применяет только БМКП, так как всё-таки это намного проще.
Если обратиться к усреднённому опыту применения клеточных препаратов от разных клинических центров, то получаются цифры на первый взгляд совсем не оптимистичные. Около 50% пациентов получают ремиссию, и только 44% получают её на протяжении двух лет. Однако надо знать несколько «но»:
Как сообщили сотрудники медицинских центров, клеточную терапию назначают после трёх неэффективных линий лечения пациента, это означает, что после трёх разных курсов консервативного лечения не удаётся достичь остановки роста объёма онкологии. Как я понимаю, так поступают потому, что клеточная терапия остаётся экспериментальным и опасным для пациента лечением. И если есть возможность вылечить известным способом, то лучше это сделать так.
Клеточная терапия остаётся пока одним из дорогих видов лечения, поэтому должны быть весомые аргументы за применение такого вида препаратов.
Частное мнение: клеточные препараты и "большая фарма"
По моему мнению, «большая фарма» очень настороженно встретила данный вид препаратов, поскольку имеет ряд сложностей. Во-первых, возникает, может, и не прямая, но конкуренция с медицинскими центрами, которым разрешено проще и дешевле делать данный препарат (с оговорками, но всё же).
Во-вторых, для производства нужно найти пациента, выполнять забор материала (если это касается персонализированных препаратов), произвести препарат и опять вернуть в клинику, где его используют врачи со специальным обучением.
В-третьих, регуляторные требования не позволяют фармацевтическим компаниям так быстро менять и регистрировать новые препараты. Может так получиться, что в таком новом направлении подход к лечению поменяется быстрее, чем препарат выйдет на рынок.
В-четвёртых, отсутствует полноценная регуляторная база и практика по регистрации подобных препаратов, что делает путь рискованным. Таким образом, кажется разумным со стороны регулятора «простимулировать» какими-то возможностями фармацевтические компании в развитии клеточных препаратов.
Можно подытожить, что по применению и производству клеточных препаратов сегодня ещё много нерешённых вопросов. Однако это вопрос времени, и, как для всего нового, будет должное описание и систематизация. Хочется верить, что подобные передовые методы лечения решат массу проблем, связанных с онкологией, и помогут людям жить здоровой, полноценной жизнью.
Спасибо за внимание!
Буду рад комментариям и дополнениям!
Советую прочитать другие материалы по данной тематике: