Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало условное разрешение на продажу препарата мирдаметиниб для лечения плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа.
Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1) — это генетическое заболевание, вызывающее рост плексиформных нейрофибром — опухолей, которые разрастаются в толще тканей, часто вдоль нескольких ветвей нервов, могут затрагивать лицо, конечности, позвоночник. Большинство из них доброкачественные, но примерно в 10% случаев могут перерасти в злокачественную опухоль. Заболевание проявляется уже в детстве и требует длительного наблюдения и комплексного подхода к лечению.
Весной 2025 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств одобрил условное применение препарата мирдаметиниб компании Springworks Therapeutics Ireland Limited для лечения плексиформных нейрофибром (ПН) у взрослых и детей старше двух лет с диагнозом нейрофиброматоз 1 типа (НФ1). Новое лекарство может стать важной терапевтической опцией для пациентов, страдающих от тяжелых проявлений заболевания, особенно если хирургическое лечение невозможно или неэффективно.
Разрешение на продажу препарата выдано условно — это означает, что решение принято на основании предварительных данных, но дальнейшие исследования препарата продолжаются. Такое решение принимается, когда лекарство может покрыть неудовлетворённую медицинскую потребность, а его польза уже на текущем этапе превышает потенциальные риски.
Препарат показал свою эффективность в исследовании ReNeu — открытом многоцентровом исследовании IIb фазы, в котором участвовали 58 взрослых и 56 детей с плексиформными нейрофибромами. Все пациенты получали мирдаметиниб по схеме 3 недели приёма / 1 неделя перерыва. У 41% взрослых и 52% детей был зафиксирован объективный ответ опухоли — снижение её объёма не менее чем на 20%. В среднем объём опухоли уменьшился на 41–42%.
У препарата зафиксировано несколько побочных эффектов. Мирдаметиниб может вызывать дисфункцию левого желудочка и приводить к нарушениям зрения.
Ранее лекарственное средство получило одобрение в США.
Новости о новейших лекарствах, истории людей с необычными заболеваниями – на портале «Помощь редким».