Компания "ПСК Фарма" получила регистрационное удостоверение на первый отечественный препарат Сапроптерин ПСК (МНН: сапроптерин) для лечения взрослых и детей с фенилкетонурией, который включен в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
Это первый отечественный дженерик ирландского препарата Куван от компании "БиоМарин Интернэшнл". Ранее в России также был зарегистрирован швейцарский препарат Эфкурия от компании "Генфа Медика".
Препарат содержит действующее вещество сапроптерин, которое относится к группе средств для лечения заболеваний желудочно-кишечного тракта и нарушений обмена веществ, и является искусственно синтезированным аналогом природного соединения в организме, которое называется тетрагидробиоптерин (BH4). BH4 необходим организму и участвует в превращении аминокислоты, называемой фенилаланином, в другую аминокислоту, называемой тирозин.
Препарат Сапроптерин ПСК принимается у взрослых и детей всех возрастов для лечения:
- гиперфенилаланинемии (ГФА) у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), которые чувствительны к данной терапии;
- ГФА у пациентов с дефицитом тетрагидробиоптерина (BH4), которые чувствительны к данной терапии.
ГФА и ФКУ – это заболевания, диагностируемые при патологическом повышении уровня фенилаланина в крови, что приводит к опасным последствиям. Препарат Сапроптерин ПСК снижает уровень фенилаланина у пациентов, чувствительных к терапии BH4 и увеличивает переносимость фенилаланина в пище.
При дефиците BH4 фенилаланин не метаболизируется должным образом, и его уровень повышается, что приводит к опасным последствиям. Заменяя BH4, который не может производиться организмом, Сапроптерин ПСК снижает вредный избыток фенилаланина в крови и снижает опасность фенилаланина, поступающего с пищей.
В России ежегодно рождается более 200 детей с этим диагнозом (примерно 1 на 7–8 тыс. новорожденных).
Без лечения ФКУ приводит к тяжелой умственной отсталости, эпилептическим припадкам и другим неврологическим нарушениям, таким как атаксия, гиперкинезы и тремор. Однако благодаря ранней диагностике и своевременному началу терапии клинические проявления заболевания практически не встречаются. Несмотря на это, даже при лечении могут возникнуть нарушения, требующие коррекции.[1]
Источник:
[1] Департамент здравоохранения Москвы
Информация представлена в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Имеются противопоказания. Необходима консультация специалиста.
Больше статей:
👉 Читайте нас в Телеграме: @AptekaMosRu
