Американская компания Taysha Gene Therapies получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сертификат передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для своего генотерапевтического препарата TSHA-102, предназначенного для лечения синдрома Ретта.
TSHA-102 – это генная терапия, которая предполагает использование вируса AAV9 для доставки гена MECP2 непосредственно в центральную нервную систему для лечения основной причины синдрома Ретта, редкого генетического заболевания, вызванного мутациями в гене MECP2, которые влияют на развитие мозга. Оно встречается преимущественно у девочек и приводит к тяжелым умственным и физическим недостаткам.
Программа присвоения статуса RMAT предназначена для ускорения разработки и рассмотрения регенеративных терапий, направленных на лечение, модификацию или излечение серьезных заболеваний. Решение FDA о присвоении RMAT препарату Taysha подкреплено первичными результатами клинических испытаний у взрослых и детей.
В августе 2023 года FDA присвоило разработке TSHA-102 статус Fast Track Designation. Эта программа способствует ускоренной разработке и рассмотрению новых лекарств или биологических препаратов, которые предназначены для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний и при этом демонстрируют потенциал.
В апреле 2023 года компания Acadia вывела на рынок США первый препарат для лечения синдрома Ретта Daybue (трофинетид). Препарат деактивирует определенные клетки мозга, чтобы предотвратить дальнейшую нейродегенерацию и тем самым предотвратить судороги. Тем не менее на сегодняшний день не существует лечения, модифицирующего болезнь и устраняющего генетические корни заболевания.