FDA присвоило идентификационный номер препарату против идиопатического легочного фиброза от компании Insilico medicine. Разработчики приступили ко второй фазе клинических испытаний.
В большинстве случаев разработка новых препаратов направлена на борьбу с наиболее распространенными заболеваниями — сахарным диабетом, сердечно-сосудистыми патологиями, раком. Однако существуют болезни, которые называют орфанными. Они представляют собой редкие генетические патологии, которые имеют распространённость порядка 1 случая на 1 000–200 000 человек, могут приводить к тяжелым последствиям для организма и на данный момент являются, как правило, неизлечимыми.
До недавнего времени только на предварительный поиск лекарств-кандидатов уходили годы и большое количество денежных средств. Из-за этого проекты по разработке лекарств для лечения многих орфанных заболеваний нередко не получали поддержки и не могли активно развиваться. Но сегодня ряд компаний-пионеров в области дизайна лекарств in silico дает ученым возможность найти эффективные препараты и для лечения орфанных болезней.
Компания Insilico Medicine использует искусственный интеллект для поиска терапевтических мишеней и лекарств-кандидатов. В начале года компания объявила об успешных испытаниях на безопасность, переносимость и фармакокинетику препарата, получившего от FDA идентификационный номер INS018_055. Он представляет собой низкомолекулярный ингибитор для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ).
Идиопатический легочный фиброз — генетическое заболевание, ассоциированное с мутациями в таких генах, как MUC5B, SFTPC, SFTPA2, RTEL1 и TERT. При развитии патологии происходит образование рубцовой ткани (фиброз) в легких, из-за чего легкие не могут эффективно транспортировать кислород в кровоток. Препарат против ИЛФ был разработан Insilico Medicine на платформе компании Pharma.AI. Вскоре разработчики приступят ко второй фазе клинических испытаний. В перспективе данное средство может помочь в разработке похожих препаратов для борьбы с фиброзом почек и кожи.
Разработка лекарств in silico поможет значительно сократить время на дизайн лекарств и в конечном итоге быстрее довести препарат до столь нуждающегося в нем пациента.
Источник: A. Philippidis Insilico Gains FDA’s First Orphan Drug Designation for AI Candidate, Genetic Engineering & Biotechnology news (2023)
