Препарат ANB-002 – первое отечественное средство для генной терапии гемофилии В от компании BIOCAD, получил разрешение на проведение третьей фазы клинических исследований. Гемофилии В – это наследственное заболевание, вызванное генетической мутацией, приводит к дефициту фактора IX, необходимого для свертывания крови. Препарат направлен на восстановление способности организма самостоятельно вырабатывать этот фактор, что делает терапию революционной в сравнении с традиционным лечением, требующим регулярных инъекций...

Название этой болезни слышал каждый, но мало у кого есть хотя бы один знакомый с этим диагнозом. Гемофилия — патология редкая, наследственная и очень опасная. При ней кровь не сворачивается, и любая мелкая травма может привести к серьезным последствиям. О гемофилии (от «гемо» — «кровь» и «филиа» — «склонность») люди узнали более 2 тыс. лет назад. Впрочем, скорее всего, неладное подозревали и раньше, но первые упоминания о склонности к неостановимым кровотечениям содержатся в Талмуде. Там указывается,...