Интратекальная генная терапия помогла детям и подросткам со спинальной мышечной атрофией
Исследователи из 14 стран сообщили об успехе третьей фазы
клинических испытаний вводимой интратекально генной терапии спинальной
мышечной атрофии у детей и подростков до 18 лет. Статья об этом опубликована в журнале Nature Medicine...