ХимРар - высокие технологии

После переговоров с FDA подразделение Genentech компании Roche приняло решение отозвать препарат Gavreto для лечения распространенного медуллярного рака щитовидной железы с мутацией RET. Об этом сообщила компания Blueprint, первоначальный разработчик препарата. Gavreto получил ускоренное одобрение еще в 2020 году на основе данных об уменьшении размера опухоли, полученных в ходе исследования ARROW фазы 1/2. Теперь Roche считает, что продолжение испытания AcceleRET-MTC фазы 3 больше невозможно. Медуллярный рак щитовидной железы составляет лишь небольшую часть не самых выдающихся продаж Gavreto...

Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат Opfolda (миглустат) компании Amicus Therapeutics для лечения болезни Помпе у взрослых с поздним началом заболевания. Разрешение позволяет компании предлагать стабилизатор ферментов вместе с ранее одобренной длительной заместительной ферментной терапией Pombility (ципаглюкозидаза альфа). Болезнь Помпе — это редкое, прогрессирующее заболевание мышц, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена в клетках...

Ученые Флоридского международного университета нашли первый природный антибиотик, содержащий мышьяк, для борьбы с устойчивостью бактерий и малярией. Результаты исследования опубликованы в журнале Microorganisms. Вещество арсинотрицин (AST) помогает сокращать рост числа устойчивых к антибиотикам бактерий. В ходе экспериментов выяснилось, что препарат эффективно уничтожает самые известные микроорганизмы, включая кишечную палочку и бактерии, провоцирующие туберкулез. Кроме того, оказалось, что AST предотвращает...

Американский регулятор одобрил первую в США генную терапию BioMarin Pharmaceutical для лечения тяжелой гемофилии А. Цена терапии Roctavian для однократного введения оценивается в $2,9 млн. Результаты испытаний показали, что препарат уменьшил количество случаев кровотечения у пациентов, но длительность его действия неизвестна. В BioMarin заявили, что большинство участников исследования продолжали реагировать на генную терапию в течение трех лет и далее и компания продолжит наблюдать за ними в течение 15 лет...

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Лантидру, первую аллогенную (донорскую) клеточную терапию, изготовленную из клеток поджелудочной железы умерших доноров, для лечения диабета 1 типа. Лантидра одобрена для лечения взрослых с диабетом 1 типа, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина (средний уровень глюкозы в крови) из-за текущих повторных эпизодов тяжелой гипогликемии (низкий уровень сахара в крови), несмотря на интенсивное лечение диабета...