Препараты РНК-интерференции работают!
Начнем рассказ о препаратах РНК-интерференции с Alnylam Pharmaceuticals ─ это своего рода локомотив для данных технологий: компания постепенно внедряет в клиническую практику все больше таких лекарств, предлагая эффективные решения для заболеваний, долгие годы остававшихся неизлечимыми. Возьмем, к примеру, наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR) — редкое, но тяжелое системное заболевание, при котором мутантный белок транстиретин (TTR) образует токсичные амилоидные отложения в основном в вегетативных и периферических нервах, но также в почках, сердце, и в других органах...