Американская биофармацевтическая компания Serapha Bio выходит на NASDAQ через обратное слияние с Boundless Bio. Сделка сопровождается привлечением около $230 млн, что позволит создать нового игрока в сегменте генетических терапий. Новая компания сосредоточится на разработке генетических препаратов для терапии дефицита альфа-1-антитрипсина (ДААТ) — редкого наследственного заболевания, при котором печень не производит достаточного количества функционального белка, защищающего легкие от повреждений. Акции Boundless Bio взлетели 23 июня почти на 90% — до максимума с конца 2024 года.
Фактически сделка представляет собой поглощение Boundless Bio, ранее известной своими онкологическими разработками. Объединенная структура сохранит название Serapha Bio и планирует торговаться под тикером AATD. Слияние проходит в форме обмена бумагами: акционеры Boundless получат около 3,7% объединенной компании, владельцы Serapha — 96,3%.
Сделку поддержала группа крупных инвесторов во главе с RA Capital Management и RTW Investments, а также Casdin Capital, Vivo Capital и другие. Финансирование в размере $230 млн включает $138 млн в рамках Series A и еще $92 млн, которые будут привлечены после закрытия сделки.
По оценкам Serapha, этих средств хватит для финансирования программы до второй половины 2029 года, в том числе чтобы завершить вторую стадию испытаний ее препарата, названного SERP-01, и начать третью, заключительную. Сейчас компания набирает пациентов в Китае для участия в клинических исследованиях.
Программа SERP-01 стала ключевым активом Serapha Bio. Это терапия редактирования оснований in vivo (или «внутри организма»), лицензированная у китайской YolTech Therapeutics. Препарат нацелен на мутацию SERPINA1 E342K (PiZZ), наиболее частую причину тяжелых форм ДААТ. По данным компании, ранние клинические результаты показывают потенциал восстановления физиологического уровня белка альфа-1-антитрипсина, который вырабатывается печенью и защищает ткани организма от разрушения собственными ферментами.
В рамках лицензионного соглашения YolTech получила миноритарную долю в проекте, а также авансовый платеж и потенциальные выплаты по этапам разработки, которые могут превысить $2 млрд. При этом компания сохраняет права на китайском рынке.
На фоне сделки отмечается усиление конкуренции в сегменте терапии ДААТ: свои программы развивают Sanofi, Wave Life Sciences, Beam Therapeutics и Regeneron Pharmaceuticals. Ключевым конкурентом выступает Beam Therapeutics с программой BEAM-302, направленной на ту же мутацию и также основанной на технологии точечного геномного редактирования. Эта технология позволяет изменить одну «букву» (нуклеотид) в цепочке ДНК на другую без разрезания двойной спирали.
Beam уже получила регуляторные ускоренные статусы FDA, что подчеркивает более продвинутую клиническую позицию и усиливает гонку платформ, где ключевыми параметрами становятся эффективность доставки в печень, точность редактирования и устойчивость восстановления нормального уровня AAT.