Биотехнологическая компания Regenxbio достигла согласования с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по ускоренному одобрению своей генной терапии Navsunli — единственного потенциального однократного препарата для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа, или MPS II). Регулятор указал, что отменит вынесенное ранее решение об отказе, подтвердил достаточность существующих клинических данных для подачи заявки и не потребовал проведения новых исследований.
FDA отказало компании в регистрации лекарства в феврале 2026 года. Регулятор сослался на неопределенность в дизайне клинических испытаний, но пересмотрел свою позицию. Как отметили в Regenxbio, дополнительный набор пациентов или проведение новых исследований, включая ранее запрошенное плацебо-контролируемое исследование, не потребуются.
Производитель планирует запросить официальную встречу с FDA в июле и повторно подать заявку на регистрацию в III квартале 2026 года. Регулятор заявил, что рассмотрит ее в ускоренном режиме, а обсуждение маркировки препарата начнется вскоре после подачи. Акции Regenxbio на этой новости резко выросли на 10% на предварительных торгах.
Синдром Хантера — крайне редкое генетическое заболевание, при котором организм не способен расщеплять определенные молекулы сахара, что приводит к нарушениям физического и когнитивного развития.
Этот шаг вписывается в более широкую тенденцию смягчения подхода FDA к терапии редких заболеваний. Ранее в июне исполняющий обязанности комиссара FDA Кайл Диамантас встретился с группами защиты интересов пациентов, что свидетельствует о попытке регулятора наладить диалог с отраслью. Кроме того, FDA изменило позицию в отношении генной терапии болезни Хантингтона от uniQure, а в мае компания Replimune договорилась с регулятором о третьей попытке одобрения своего препарата от рака кожи.