Исследователи из Гонконгского университета (University of Hong Kong) разработали комбинированную терапию для пациентов с острым миелоидным лейкозом и мутациями гена FLT3. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Communications.
Что это за лечение
Комбинация получила название QUIZOM. В нее входят квизартиниб — препарат, блокирующий патологический сигнал FLT3, и омацетаксин мепесукцинат — средство, подавляющее синтез белка в опухолевых клетках.
Острый миелоидный лейкоз — агрессивный рак крови. Мутации FLT3 встречаются примерно у 30% пациентов и связаны с высоким риском рецидива.
Что показало исследование
Во 2-й фазе клинического исследования участвовали 40 пациентов в возрасте от 23 до 81 года. У всех был острый миелоидный лейкоз с мутацией FLT3, устойчивый к химиотерапии.
Комбинированная терапия позволила достичь составной полной ремиссии примерно у 83% пациентов. Медиана выживаемости без лейкоза составила 10 месяцев, а медиана общей выживаемости — 12,9 месяца. После лечения 13 пациентов смогли перейти к аллогенной трансплантации кроветворных стволовых клеток.
Почему комбинация может работать
По данным авторов, QUIZOM не только подавляет рост лейкозных клеток, нарушая их белковый обмен, но и активирует Т-клеточный иммунный ответ. Т-клетки — это клетки иммунной системы, способные распознавать и уничтожать измененные клетки организма.
Исследователи также выявили группу лекарственно-устойчивых лейкозных стволоподобных клеток. Их выживание было связано с ферментом PLD1, участвующим в обмене фосфолипидов. Блокирование PLD1 в экспериментальных условиях помогало подавлять эти устойчивые клетки.
Что это значит для пациентов
QUIZOM может стать вариантом для пациентов с высоким риском, особенно если стандартная химиотерапия им не подходит или не помогает. Но результаты основаны на исследовании 2-й фазы с небольшой группой участников, поэтому нужны дальнейшие клинические испытания.
Похожие подходы к поиску новых методов лечения обсуждались в материале о том, как ИИ нашел новые варианты лечения редких заболеваний.
Литература
Zheng L.-C. et al. Quizartinib and omacetaxine mepesuccinate combination therapy in FLT3-ITD AML: a phase II trial // Nature Communications. 2026. DOI: 10.1038/s41467-026-71186-5.