Биотехнологическая компания Гемабанк объявила об успешном завершении лабораторных тестов in vitro (в пробирке) и старте исследований in vivo (на живых организмах) линейки новых геннотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и B. Разработка ведется совместно со стартапом Свифтген в рамках запущенной в 2023 году программы по созданию лекарств нового поколения для лечения наследственных заболеваний крови.
Тканеспецифичный синтез: технологические преимущества
Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Ключевое преимущество — оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения.
Препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделируемых системах. На текущем этапе специалисты компании запустили тестирование на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата:
- Для гемофилии B: уже проведена оценка оптимизированного гена фактора свёртываемости крови на животной модели.
- Для гемофилии А: аналогичная оценка будет выполнена в ближайшее время.
После завершения текущего этапа и анализа всех данных по оптимизированным генетическим конструкциям компании перейдут к полномасштабным доклиническим испытаниям препаратов-кандидатов.
Экономические параметры орфанного сегмента
Гемофилия — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. По статистике, заболевание встречается примерно у одного из 10-14 тыс. новорожденных, а общее число пациентов с гемофилией А и В в России составляет более 12 тыс. человек.
Рынок терапии гемофилии остается одним из крупнейших сегментов орфанных заболеваний. По итогам 2025 года показатели распределились следующим образом:
- Объем продаж препаратов для терапии гемофилии А в России оценивается примерно в 27,2 млрд рублей.
- Объем продаж препаратов для терапии гемофилии B составляет около 1,4 млрд рублей.
По оценке аналитиков, разработка собственных генотерапевтических препаратов является одним из ключевых драйверов роста для Гемабанка. Успешное развитие этого направлении может усилить позиции компании в биотехнологическом секторе и стать основанием для переоценки бизнеса.