Лейковорин рассматривался в качестве средства для лечения расстройств аутистического спектра (РАС) на основе исследований, в которых сообщалось о корреляции между РАС и дефицитом фолиевой кислоты в мозге, но причинно-следственная связь не была установлена. В нескольких небольших рандомизированных исследованиях сообщалось о кратковременном улучшении вербальной коммуникации и адаптивного поведения при применении лейковорина по сравнению с плацебо, но эти исследования сопряжены со значительным риском предвзятости. Недавно крупнейшее из этих исследований было отменено из-за несоответствий в опубликованных результатах и опасений по поводу его статистических методов. Другое исследование было приостановлено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и впоследствии прекращено из-за опасений по поводу управления исследованием и невозможности подтвердить его результаты. Таким образом, остается неясным, полезен ли лейковорин при РАС, и требуется больше доказательств, прежде чем можн