Ученые научно-технологического университета «Сириус» разработают инновационные мРНК-препараты для таргетной терапии тяжелых аутоиммунных заболеваний, против которых пока не существует специфического лечения. Команда сосредоточится на создании мРНК-препаратов для селективного воздействия на патологические иммунные клетки. В первую очередь речь идет о таких редких, но тяжелых заболеваниях, как миастения гравис (аутоиммунное поражение нейромышечных контактов) и пузырчатка вульгарная (образование пузырей на коже и слизистых).
Для лечения этих заболеваний ученые будут использовать новую технологию CAAR-T-клеток. Это похоже на уже известную CAR-T-терапию, но работает не против опухолей, а против «вредных» B-клеток, которые атакуют собственный организм. CAAR-T-клетки умеют находить и уничтожать только патологические B-клетки, не трогая здоровые. Благодаря этому не нужно полностью подавлять иммунитет, и организм сохраняет защиту от инфекций.
Вторая часть проекта исследователей из «Сириуса» посвящена разработке мРНК-коктейлей для лечения воспалительных заболеваний кишечника — например, болезни Крона. Эти препараты будут доставляться непосредственно в кишечник с помощью крошечных липидных наночастиц. Попав в нужное место, они начнут вырабатывать антитела или их фрагменты, которые блокируют вещества, вызывающие воспаление. Кроме того, такая терапия может активировать особые регуляторные T-клетки, которые восстанавливают иммунный баланс в организме пациента.
Третье направление работы — борьба с аутоиммунным сахарным диабетом. Научная команда создаст специальные липидные наночастицы, которые смогут доставлять лекарства на основе мРНК прямо в поджелудочную железу. В будущем планируется создать толерогенные вакцины. Они будут «обучать» иммунную систему не атаковать собственные клетки поджелудочной железы, а значит, помогут защитить орган от разрушения.
Создание таких препаратов откроет новые возможности для лечения тяжелых аутоиммунных заболеваний и существенно повысит качество жизни тысяч пациентов по всей стране, подчеркнули ученые.