Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласилось повторно рассмотреть заявку американской биофармацевтической компании Atara Biotherapeutics на одобрение препарата Ebvallo (табелеклейцел) для лечения ультраредкой формы лимфомы, связанной с вирусом Эпштейна–Барр. В январе 2026 года агентство неожиданно отказало в одобрении, назвав то же самое исследование проблемным, а его результаты — неинтерпретируемыми.
Теперь вместо запуска нового исследования компании планируют повторно подать заявку, добавив данные о новых пациентах и увеличив срок наблюдения в рамках существующего исследования Allele.
Регулятор принял текущее решение после встречи со второй по величине частной фармкомпанией Франции Pierre Fabre Pharmaceuticals и американской биофармацевтической компанией Atara Biotherapeutics, которые убедили его в том, что исследование с одной группой пациентов (одноруковое/одногрупповое) при наличии корректного исторического контроля может считаться адекватным для подачи заявки.
Ebvallo — готовая иммунотерапия из EBV-специфичных цитотоксических Т-клеток здоровых доноров. Препарат предназначен для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным посттрансплантационным лимфопролиферативным заболеванием, связанным с вирусом Эпштейна–Барр (EBV+PTLD), у которых не сработала терапия анти-CD20. Это ультраредкий и крайне агрессивный рак крови, возникающий у пациентов после трансплантации стволовых клеток или органов на фоне иммуносупрессии. Ежегодно заболевание затрагивает лишь несколько сотен человек в США. Европейские регуляторы одобрили Ebvallo по этому показанию еще в 2022 году.
«Мы благодарим команду FDA за продуктивное обсуждение и рассчитываем в ближайшие недели окончательно согласовать план повторной подачи документов», — заявила Адриана Эррера, CEO американского подразделения Pierre Fabre. По ее словам, пациенты в США срочно нуждаются в одобренной терапии, так как продолжительность их жизни после неудачи стандартного лечения часто измеряется неделями или месяцами.
Ebvallo регулирует Центр оценки и исследований биологических препаратов FDA (CBER), который в последнее время ужесточил требования к одногрупповым исследованиям для орфанных препаратов. Гематолог Винай Прасад, руководивший подразделением CBER на момент январского отказа по Ebvallo, покинул агентство в конце апреля 2026 года.
Ситуация вокруг Ebvallo дает надежду другим разработчикам, столкнувшимся с аналогичными трудностями. В частности, компания uniQure готовится к встрече с FDA по поводу генной терапии болезни Хантингтона AMT-130. Ранее регулятор отказался принимать ее одногрупповое исследование с историческими данными (исторический анализ данных), настаивая на рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании III фазы. Встреча uniQure с FDA состоится в текущем квартале, а публикация четырехлетних результатов AMT-130 запланирована на III квартал 2026 года. Аналитики Leerink Partners называют эту встречу «возможностью для FDA пересмотреть свою позицию».