Фармацевтическая компания «Промомед» совместно с ведущими профильными специалистами инициировала уникальное клиническое исследование, которое может кардинально изменить подходы к лечению спинальной мышечной атрофии (СМА). Цель проекта — изучить эффективность и целесообразность тандемной (комбинированной) терапии с использованием препарата Рисдиплам у пациентов различных возрастных групп, в том числе тех, кто ранее уже получал другое патогенетическое лечение.
Современный препарат против тяжелого недуга
Спинальная мышечная атрофия является тяжелейшим генетическим нейродегенеративным заболеванием, которое ведет к глубокой инвалидизации детей и взрослых. В 2025 году компания «Промомед» завершила полный цикл разработки и получила регистрационное удостоверение на препарат Рисдиплам, предназначенный для терапии пациентов в возрасте от 16 дней.
Данное лекарство работает за счет увеличения уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN), что позволяет замедлить прогрессирование болезни. На фоне приема препарата у пациентов увеличивается выживаемость, повышаются шансы на достижение важных этапов развития двигательных функций, сохраняется способность самостоятельно глотать, а также снижается необходимость в госпитализациях и переводе на искусственную вентиляцию легких.
Зачем нужна комбинированная терапия?
Сегодня в мировой практике существует высокотехнологичная генозаместительная терапия (например, препарат Золгенсма), однако клинический опыт показывает, что даже она может быть недостаточно эффективной для ряда пациентов. При этом предварительные данные свидетельствуют о том, что тандемный подход — когда после введения генозаместительного препарата пациенту назначают Рисдиплам — способен привести к значительному улучшению состояния.
На данный момент такой подход считается экспериментальным и еще не включен в официальные клинические рекомендации. Чтобы собрать необходимую доказательную базу, «Промомед» запускает масштабную программу оценки терапии, которая продлится два года.
В исследовании примут участие пациенты как с младенческим проявлением СМА, так и с поздней манифестацией заболевания. Важно отметить, что доступ к препарату в рамках проекта получат не только те, кто ранее применял другие методы патогенетической терапии, но и пациенты, для которых лечение прежде было недоступно.
География исследования и влияние на здравоохранение
К проекту уже подключились шесть крупных медицинских учреждений. В их числе:
- Научно-исследовательский клинический институт педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева;
- Российский центр неврологии и нейронаук;
- Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей;
- Московский областной научно-исследовательский клинический институт (МОНИКИ) им. М. Ф. Владимирского.
Медицинский директор «Промомед» Виктория Щербакова подчеркнула значимость проекта:
«В мире существуют всего три препарата патогенетической терапии СМА, один из которых Рисдиплам. Накопление доказательной базы об эффективности терапии СМА при поздней манифестации и о возможности применения ступенчатой терапии является важным этапом в понимании алгоритмов ведения пациентов со СМА».
Успешное завершение исследования и последующее обновление клинических протоколов позволят не только спасти больше жизней, но и обеспечить существенную экономию бюджетных средств, включая ресурсы региональных систем здравоохранения.