6 марта 2026 года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии объявило об условном одобрении препарата Amchepry (raguneprocel). Это первый в мире коммерчески доступный продукт регенеративной медицины на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток) для лечения болезни Паркинсона.
Разработка препарата Amchepry велась компанией Sumitomo Pharma совместно с Racthera Inc. Согласно официальным документам, терапия показана для улучшения моторных симптомов у пациентов с болезнью Паркинсона, которые демонстрируют недостаточный ответ на существующие фармакологические методы лечения, включая препараты леводопы.
После включения в систему Национального медицинского страхования Японии (NHI) маркетинг препарата будет осуществлять Sumitomo Pharma. За контрактное производство (CDMO) отвечает совместное предприятие S-RACMO Co., Ltd. Выпуск будет налажен на специализированном предприятии SMaRT в Осаке — первом в мире коммерческом заводе, предназначенном для продуктов регенеративной медицины на основе аллогенных iPS-клеток.
«Я надеюсь, что эти препараты принесут облегчение и спасут пациентов не только в Японии, но и во всем мире».— Кэнъитиро Уэно, Министр здравоохранения, труда и благосостояния Японии.
Механизм действия и технологические особенности
Терапия Amchepry базируется на использовании аллогенных iPS-клеток. С точки зрения терминологии и спецификации:
Состав: Препарат содержит незамороженные дофаминергические нейрональные предшественники. Это клетки, которые еще не дифференцировались в зрелые дофаминергические нейроны.
Механизм: При нейрохирургической имплантации в определенные участки мозга пациента клетки призваны восстановить выработку дофамина (ключевого нейромедиатора) для коррекции моторных нарушений.
Технологии: Для производства используются линии iPS-клеток, предоставленные фондом CiRA (Киотский университет). На этапе очистки клеток применяется запатентованная технология, принадлежащая компании Eisai Co., Ltd.
В ходе I/II фазы клинических исследований под руководством Киотского университета трансплантированные клетки успешно выжили и продуцировали дофамин. За период наблюдения до двух лет образования опухолей не зафиксировано, а у большинства пациентов отмечено улучшение моторных показателей по шкале MDS-UPDRS.
Регуляторный статус
Препарат получил статус SAKIGAKE (японская программа ускоренного рассмотрения инновационных терапий) еще в феврале 2017 года, а в декабре 2025 года был признан орфанным препаратом регенеративной медицины.
Текущее одобрение носит условный и ограниченный по времени характер. В соответствии с японским законодательством для регенеративных технологий, Sumitomo Pharma обязана в течение семи лет проводить пострегистрационные клинические исследования и мониторинг безопасности. При подтверждении эффективности статус будет конвертирован в полноценное (постоянное) одобрение.
