онкологических заболеваний, эффективная профилактика ВИЧ — и это далеко не все хорошие новости
С возвращением Дональда Трампа в Белый дом американская наука столкнулась с сильным давлением: команда президента-республиканца взяла жесткий курс на борьбу с политически «неблагонадежными» учеными и экспертами.
Не избежало кадровых зачисток и Управление по пищевым продуктам и лекарствам (Food and Drug Administration — FDA) — главный регулятор фармацевтического рынка в США, ответственный в том числе за одобрение новых препаратов.
Из FDA было уволено множество сотрудников, ряд ключевых отделов ведомства оказались обезглавлены, а на место квалифицированных специалистов пришли лояльные проводники политической воли Трампа и его одиозного министра здравоохранения Роберта Кеннеди-младшего (FDA в США подконтрольно Минздраву).
Несмотря на все сложности, оставшиеся в строю сотрудники управления продолжают качественно делать свою работу: в 2025 году в Штатах было одобрено 55 новых лекарств — показатель вполне на уровне предыдущих лет. О том, с какими болезнями помогут справляться человечеству эти препараты, в материале для кооператива независимых журналистов «Берег» рассказывает партнер компании LanceBio Ventures Илья Ясный. «Медуза» публикует эту статью полностью.
Часть первая
Какие новые лекарства получили одобрение в 2025 году
Несмотря на все трудности, FDA по-прежнему наиболее профессиональный регулятор в мире с самым большим размером персонала и флагман индустрии в плане внедрения инноваций. Подавляющее большинство по-настоящему новых лекарств на планете сначала одобряет FDA, а уже позднее — остальные регуляторы (в редких случаях это делает его европейский аналог — EMA, Европейское агентство по лекарствам). Именно поэтому подводить итоги развития фарминдустрии за год означает прежде всего изучить статистику одобрения новых лекарств в FDA.
В 2025 году агентство одобрило 55 новых препаратов, и среди них безоговорочно победили малые молекулы — 33 (65%) наименования из допущенных на рынок принадлежат к этому традиционному классу лекарств. В области генной и клеточной терапии в прошлом году было всего четыре одобрения — против семи в 2024-м.
Новые лекарства поровну разделились между «большой фармой» и малыми компаниями. Чуть больше половины всех препаратов (55%) — первые в классе, то есть у них либо совершенно новый механизм действия, либо у новых веществ есть принципиальные отличия от уже существующих. 31 препарат (61%) — орфанный, то есть предназначен для лечения редких заболеваний. По показаниям традиционно лидирует онкология (в 2025 году мир получил 16 новых лекарств против злокачественных заболеваний), затем идет гематология (7), метаболические, инфекционные и респираторные заболевания.
Препараты по типу
Препараты по разработчику
Наиболее важными среди лекарств, одобренных в ушедшем году, стали препараты ленакапавир и сузетриджин.
- Ленакапавир — препарат компании Gilead, предназначенный для профилактики ВИЧ в группах риска. Он вводится всего два раза в год, но обеспечивает фактически 100-процентную защиту. В клинических исследованиях, на основании которых препарат получил одобрение, участвовали более пяти тысяч женщин из Африки — и среди принимавших ленакапавир не заболел никто. В то же время в контрольных группах заражение достигало почти 2%. О том, как работает препарат и как удалось его создать, можно прочитать в этом материале.
- Сузетриджин — препарат для лечения острой боли, неопиоидный анальгетик совершенно нового класса, созданный компанией Vertex. В свете мирового опиоидного кризиса лекарство, не вызывающее привыкания и других нежелательных эффектов опиоидов, — это настоящий прорыв, пусть он оказался не столь эффективен, как первоначально рассчитывали создатели. Подробнее о сузетриджине также может прочесть по ссылке.
Еще одно значимое одобрение 2025 года — первый за почти 30 лет новый антибиотик от гонореи. Это гепотидацин компании GSK. Он подавляет деление бактерий, вмешиваясь в процесс синтеза бактериальной ДНК. Препарат ингибирует фермент гиразу — один из ключевых белков, участвующих в процессе репликации ДНК бактерий. Это известная мишень для антибиотиков класса фторхинолонов — например, ципрофлоксацина. Но гепотидацин подавляет работу гиразы иначе, поэтому он активен против тех бактерий, что выработали резистентность к уже существующим лекарствам. При избыточном и неправильном применении к нему тоже неизбежно возникнет резистентность, но появление антибиотика нового класса — это всегда хорошо. Особенно учитывая низкий интерес индустрии к разработке антибиотиков — при том что проблема резистентности никуда не пропала и лишь становится острее.
В онкологии нужно отметить две яркие новости:
- Во-первых, появилась новая терапия рака яичника. Речь идет о комбинации двух малых молекул: авутометиниба (avutometinib) и дефактиниба (defactinib). Оба вещества — ингибиторы киназ, то есть ферментов, которые «навешивают» фосфатные группы на другие белки и вообще играют важную роль в огромном количестве процессов в клетке. В последние годы они стали самым популярным классом мишеней для онкологических препаратов (но не только). Компания Verastem получила одобрение этой терапии по ускоренной процедуре — после исследования всего на 57 пациентках. Поэтому, по условиям FDA, если будущая третья фаза исследований не подтвердит эффективность, лекарство может быть отозвано с рынка. Интересно, что та же комбинация веществ кажется эффективной и при лечении рака поджелудочной железы — будем надеяться, что эти результаты подтвердятся в будущем.
- Во-вторых, появилось лекарство против одного из видов рака мозга, глиомы — точнее, ее разновидности. Препарат называется дордавипрон (dordaviprone), его разработала компания Jazz. Как и комбинация против рака яичника, лекарство получило одобрение по ускоренной процедуре. В пяти исследованиях около 22% больных положительно ответило на терапию — доля может показаться скромной, но раньше для этой опухоли не было вообще никаких опций, кроме радиации. Да и вообще прогресс в лечении раков мозга случается редко, так что событие нельзя назвать рядовым.
Среди лекарств, не похожих на обычные малые молекулы, нужно отметить новый РНК-препарат против гемофилии и новую генную терапию для папилломатоза.
- Фитусиран. Он представляет собой двухцепочечную РНК, которая снижает выработку одного из веществ, препятствующих сворачиванию крови (антитромбина). Это (по принципу «минус на минус дает плюс») повышает сворачиваемость крови при гемофилии. На рынке уже представлены несколько препаратов, предназначенных для той же цели, но у них есть недостатки. Во-первых, их надо вводить довольно часто; во-вторых, со временем на них образуется иммунный ответ — и они перестают действовать. Фитусиран же вводится подкожно, всего раз в месяц, и вообще не является белком. Потенциально он должен помогать и тем пациентам, у которых уже выработались нейтрализующие антитела на другие противогемофилическое препараты. Судьба фитусирана была сложной: еще в 2017 году из-за смерти пациента в клиническом исследовании разработка была остановлена. Затем исследования продолжили, но в 2020 году они снова замораживались. Тем не менее, в 2025 году FDA все-таки одобрило препарат — разработчик предусмотрел гибкий подбор дозы и убедительно доказал пользу лекарства. Однако фитусиран получил так называемое «предупреждение в черной рамке», касающееся риска тромбозов и холецистита. Производители очень не любят такого рода «метки», так как они снижают продажи лекарств. И все же в FDA решили перестраховаться.
- Папзимеос (Papzimeos). Это препарат компании Precigen, одобренный для лечения редкого респираторного папилломатоза. При этом заболевании в дыхательных путях вырастают папилломы, вызванные вирусом ВПЧ. Ничего, кроме хирургии, для лечения до сих пор придумано не было. Папзимеос же представляет собой генную конструкцию, которая при введении в организм индуцирует иммунный ответ против инфицированных клеток, адресно борясь с источником папиллом. В клиническом исследовании (второй фазы) всего четыре укола полностью избавляли от папиллом 51% пациентов и снижали потребность в операциях на 86-95% у остальных. Особенность препарата в том, что для доставки «полезной нагрузки» (то есть генной конструкции) тут используется аденовирус гориллы. Он обладает низкой иммуногенностью у человека и способен нести до 12 тысяч оснований ДНК. Для генной терапии это большой шаг вперед, так как применимость самого популярного сейчас аденоассоциированного вируса сильно ограничена его небольшой емкостью (4,7 тысячи оснований) и тем, что он склонен вызывать иммунный ответ. У новой технологии хорошие перспективы и при использовании в других заболеваниях.
Окончание 1-ой части
Часть вторая:
Какие кандидаты в новые лекарства появились в 2025 году
Генная коррекция — впервые прямо в организме людей
Первый препарат, действующий на причину нарколепсии
Профилактика гриппа — но без вакцин
Клеточная терапия против миодистрофии Дюшенна
Новые лекарства от малярии, которая убивает больше людей, чем оружие
Генноинженерная почка свиньи для человека
Персональное генетическое лекарство всего за семь месяцев