23 января 2026 года стало важной датой для цифровой фармацевтики. Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) выдало официальное разрешение (IND) на проведение клинических испытаний препарата ISM8969. Это лекарственное средство, предназначенное для борьбы с болезнью Паркинсона, было разработано, смоделировано и оптимизировано с помощью генеративного искусственного интеллекта.
Цель — остановить воспаление мозга
Разработчик препарата, компания Insilico Medicine, позиционирует новую молекулу как потенциально «лучшее в своем классе» (best-in-class) пероральное средство для лечения нейродегенеративных расстройств.Механизм действия ISM8969 направлен на ингибирование белка NLRP3. Чрезмерная активация этого белка приводит к выбросу провоспалительных цитокинов, вызывая хроническое нейровоспаление и гибель нейронов — процессы, лежащие в основе болезней Паркинсона и Альцгеймера.Ключевым преимуществом, достигнутым благодаря ИИ, стала способность молекулы преодолевать гематоэнцефалический барьер (ГЭБ):
«Большинство существующих лекарств не способны проникать через барьер, отделяющий мозг от кровотока. ИИ-технологии позволили ученым подобрать такую структуру молекулы, которая свободно проникает в ткани мозга и одновременно подавляет работу белка NLRP3».
Доклинические исследования на мышах показали, что препарат не только достигает цели в ЦНС, но и существенно замедляет развитие болезни, улучшая моторные функции и физическую силу животных.
Ускорение в разы
Препарат был создан на базе генеративной платформы Pharma.AI (модуль Chemistry42). Использование нейросетей позволило сократить цикл разработки до рекордно коротких сроков. Если традиционный поиск кандидата занимает в среднем 4,5 года, то Insilico справилась за 12–18 месяцев, синтезировав для тестов лишь ограниченное число молекул.
«Мы надеемся вызвать настоящий сдвиг парадигмы с помощью прорывов ИИ в открытии новых лекарств. Мы рады получить разрешение от FDA на переход к клиническим испытаниям на людях».— Кэрол Сатлер, старший вице-президент Insilico Medicine.
В рамках Фазы I клинических исследований, которая пройдет в США, ученые оценят безопасность, переносимость и фармакокинетику ISM8969 на здоровых добровольцах.
Коммерциализация и партнерство
Для вывода препарата на глобальный рынок Insilico Medicine заключила стратегическое соглашение о совместной разработке с компанией Hygtia Therapeutics.
Стороны разделили глобальные права на программу в соотношении 50/50.
Insilico получит до $66 млн в виде авансовых и поэтапных платежей (milestone payments).
Партнерство охватывает регистрацию, производство и коммерциализацию продукта по всему миру.
Технологические корни
Ранее, основатель и CEO Insilico Medicine Алекс Жаворонков в своем заявлении подчеркнул роль технологического партнерства в успехе компании. Он отметил, что история Insilico началась с конференции NVIDIA GTC, и поблагодарил Дженсена Хуанга и команду NVIDIA за ранний доступ к оборудованию, которое сделало возможным глубокое обучение нейросетей.
На сегодняшний день благодаря этим технологиям портфель Insilico насчитывает уже 27 кандидатов на стадии разработки и 11 программ, достигших клинической стадии.
Источник: По материалам пресс-релиза Insilico Medicine