Международная группа исследователей сообщила о положительных результатах начальной фазы клинических испытаний ферментного препарата тивиденофусп альфа при болезни Хантера. Отчет опубликован в The New England Journal of Medicine.
Препарат способен проникать в центральную нервную систему благодаря Fc-домену и связыванию с трансферриновым рецептором, что позволяет уменьшать накопление гликозаминогликанов. В исследовании участвовали 47 мальчиков, преимущественно с нейропатической формой заболевания.
На 24-й неделе терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91 %, в моче на 88 %, а общие гликозаминогликаны — на 62 %. Также наблюдалось улучшение когнитивного развития, навыков адаптивного поведения и нормализация печени и слуха. Побочные эффекты в основном выражались в реакциях на инфузию и были управляемыми.
Результаты демонстрируют перспективность тивиденофуспа альфа для дальнейших клинических испытаний и потенциального лечения болезни Хантера, включая её нейропатическую форму, пишет источник.
Читайте также: