Сахарный диабет 1 типа – тяжелое заболевание аутоиммунной природы, при котором бета-клетки, или островковые клетки, поджелудочной железы полностью теряют способность производить инсулин. Развивается его абсолютный дефицит, поэтому пациентам требуется пожизненная инсулинотерапия, которая является примером классической заместительной терапии.
За чуть более 100 лет существования инсулина как лекарственного препарата метод лечения претерпел значительные изменения – от использования инсулина животного происхождения с тяжелыми побочными эффектами до его современных аналогов длительного действия с хорошей переносимостью. Ведутся разработки других способов введения этих препаратов, кроме традиционных инъекций.
Настоящим прорывом в лечении сахарного диабета 1 типа стало создание препарата, содержащего островковые клетки поджелудочной железы – зимислецела (Vertex Pharmaceuticals, США). По сути препарат является аллотрансплантатом, то есть содержит донорские клетки, которые должны прижиться в тканях поджелудочной железы. Результаты небольшого исследования 1-2 фазы при участии 12 добровольцев, которым зимислецел вводился в печеночную вену однократно или двукратно, были впечатляющими: 10 из 12 участников (83%) перестали использовать инсулин и достигли так называемой инсулиновой независимости через 1 год после введения зимислецела.
Стоит отметить, что это лишь начало пути этого препарата клеточной терапии. Далее необходимы полномасштабные исследования при участии большего числа добровольцев. Они будут проходить в 29 исследовательских центрах при участии пациентов с тяжелым сахарным диабетом 1 типа и займут несколько лет. Тем не менее, зимислецел уже получил статус препарата передовой терапии в области регенеративной медицины и будет рассматриваться Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в ускоренном формате.
Разработка такого препарата для лечения сахарного диабета 1 типа невероятно важна. По данным на 2024 год, в мире им страдают 8,75 млн человек, из которых 1,5 млн – в возрасте до 20 лет, при этом число новых случаев среди молодых людей ежегодно составляет порядка 200 тыс. Кроме того, нередко сахарный диабет 1 типа недостаточно хорошо контролируется инсулинотерапией. Именно поэтому появление в скором будущем препарата клеточной терапии можно считать прорывом в лечении этого заболевания.
Информация, представленная в материале, не является медицинской консультацией и не может заменить визит к врачу.