Эксперты призвали изменить правила лекарственного обеспечения орфанных пациентов

Эксперты призвали изменить правила лекарственного обеспечения орфанных пациентов

❗️После 19 лет многие пациенты с редкими заболеваниями рискуют остаться без терапии. Именно так выглядит одна из самых острых системных проблем, которую эксперты обсуждали на XVI Всероссийском конгрессе пациентов.

Сегодня дети, получающие дорогостоящие инновационные препараты за счёт фонда «Круг добра», по достижении совершеннолетия сталкиваются с пробелами системы:

— нет механизма передачи финансирования;

— регионы могут обеспечивать только тех, кто получил инвалидность;

— «резервный механизм» фактически не работает для большинства субъектов;

— отсутствие расширения ПП №403 и федерального софинансирования создаёт риск реального разрыва терапии уже в ближайшие годы.

Генотерапия при Дюшене

По словам Людмилы Кузенковой (НМИЦ здоровья детей), в этом году 160 детей получат инновационное геннотерапевтическое лечение. Фонд «Круг добра» уже расширил возрастные критерии до 9 лет 1 месяца.

Но эксперт подчёркивает: эффект лечения зависит от постоянного мониторинга — родители и регионы должны быть вовлечены после терапии не меньше, чем до неё.

СМА — один из самых ярких примеров разрыва терапии

эксперт по вопросам лекобеспечения Елена Шукан сообщила: в России около 4900 пациентов со СМА, но лечатся только ~2000. Все дети получают терапию за счёт Фонда, а взрослые — лишь на 2/3, при полной нагрузке на региональные бюджеты. С 2024 по 2027 год взрослыми станут сотни подопечных фонда — регионам потребуется почти 4 млрд рублей, которых нет.

Многие вынуждены добиваться препаратов через суд.

Эксперт предлагает:

— расширить ПП №403 и включить туда нозологии из перечня фонда;

— сделать механизм федерального софинансирования регулярным;

— включить стационарный препарат для СМА в ВМП или тарифы ОМС, что может высвободить до 4,5 млрд для регионов.

Нейрофиброматоз — помощь в детстве улучшилась, взрослые снова «проваливаются»

Анна Чистопрудова («22/17») отметила: благодаря фонду и мультидисциплинарным командам дети получают качественную помощь.

Но после 18 лет пациенты сталкиваются с дефицитом специалистов, отсутствием маршрутов и привязкой терапии к инвалидности.

Есть случаи, когда лечение у взрослых откладывается на месяцы, несмотря на рост опухолей. Нужен структурированный механизм перехода во взрослую систему — с участием врачей, психологов и пациентских организаций.

Юристы: половина отказов — из-за денег, а не из-за закона

Мария Посадкова (Сеченовский Университет) представила мониторинг:

— почти 50% отказов связаны с отсутствием финансирования;

— многие нозологии вне ограничительных перечней;

— без статуса «инвалид» пациенты не могут получить терапию;

— даже решения суда исполняются медленно.

Она подчеркнула: предложенный «резервный механизм» доступен лишь небольшой группе регионов и не соответствует позиции Конституционного суда.

Наталья Смирнова (юрист ВООЗ) также отметила, что после 19 лет продолжение терапии выпускников фонда «Круг добра» возможно только при наличии инвалидности, а механизм софинансирования будет распространяться только на 17 заболеваний, включенных в перечень ПП №403.

❗️Что предлагают эксперты?

Включить 22 орфанных заболевания в перечень ПП №403.

Это позволит:

— обеспечить лечение по диагнозу, а не по инвалидности;

— заранее планировать бюджет;

— гарантировать преемственность терапии выпускников «Круга добра».

📢 Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ирина Мясникова: «Наша ответственность не заканчивается, когда ребёнок становится взрослым. Преемственность помощи должна быть гарантирована системой, чтобы каждый пациент мог получать необходимое лечение всю жизнь».